메지온은 쥴비고(성분명 유데나필)가 폰탄 수술 환자의 간질환을 56% 개선시켰다는 임상 결과가 발표됐다고 16일 밝혔다.
지난 13일(현지시간) 미국심장협회(AHA) 연례학술대회에서 필라델피아 어린이 병원의 데이비드 골드버그 박사가 이같은 내용을 발표했다. 이번 결과는 메지온이 지난 8월 미국에서 특허 출원 시 포함시켰던 내용이란 설명이다.
선천성 심장 기형인 단심실증 환자는 폰탄 수술을 받게 된다. 정상적인 심장에서는 체순환한 혈액이 우심방에서 우심실을 지나 폐로 보내져 이산화탄소를 배출하고 산소를 받아들여서 좌심방으로 돌아온다. 폰탄 수술 환자는 혈액이 심장을 거치지 않고 바로 폐로 보내진 후 단심실에 돌아와 체순환한다.
이러한 구조로 인해 혈액이 폐로 지나는 중심 정맥압이 높아지게 되고, 이는 체순환 과정의 마지막 통과 장기인 간에 압력을 가하게 돼 만성적인 간 충혈이 발생한다. 이는 감 섬유화를 거쳐 간경화, 간암까지 진행된다고 회사 측은 전했다. 거의 모든 폰탄 수술 환자들이 나이가 들수록 간질환으로 고통받고 있다는 것이다.
서울대병원이 폰탄 수술 환자 300명 이상을 대상으로 연구한 결과 전체 환자 중 10대에 10%, 20대에 50% 그리고 30대 98%에서 간경화가 발생했다.
메지온은 쥴비고 임상 3상(FUEL)에 참여한 환자 약 300명을 대상으로 장기 안전성 측정을 위한 임상(FUEL-OLE)을 진행하고 있다. 이 중 일부에게 실시한 간 섬유화 개선도 임상(FALD·Fontan Associated Liver Disease)의 세부 결과가 발표된 것이다.
3상에서 26주간 쥴비고를 복용한 환자(U+, 32명)와 복용하지 않던 환자(U-, 41명) 전체 73명을 대상으로 임상이 이뤄졌다. 장기 안전성 시험에서 52주간 쥴비고를 추가 복용했다. 그 결과 간경변(Cirrhosis) 단계에 있던 환자 17명 중 4명은 간섬유화 중등증(Moderate)으로 2단계 호전되고, 13명은 심각(Severe)으로 1단계 개선됐다. 심각 단계에 있던 36명 중 13명은 그대로 유지됐고, 23명은 중등증으로 1단계 호전됐다. 중등증 단계에 있던 환자 20명 중 11명은 상태 유지, 1명은 경증(Mild)으로 나아졌다.
메지온 측은 "폰탄 수술 환자는 시간이 경과함에 따라 간 섬유화가 진행되는 것이 일반적"이라며 "이번 시험의 결과는 전체 환자 중 56%가 오히려 호전되는 결과를 보였다"고 설명했다.
이어 "특히 쥴비고를 78주간 장기 투여한 군에서 중등증 환자들이 더 이상 악화되지 않음을 보여줬다"며 "장기 투여의 효과가 더 좋았음이 나타났다"고 했다.
메지온은 폰탄 수술 후 운동능력 향상 치료제로 쥴비고의 미국 식품의약국(FDA) 신약허가 심사를 받고 있다. 간질환 치료제로의 적응증 확장도 검토 중이다.
한민수 기자
