툴젠과 CMTA는 CMT의 대표적 아형인 ‘CMT1A’ 질병을 일으키는 PMP22 유전자의 과발현을 제어하는 유전자교정 치료제를 개발할 계획이다. CMT1A 치료제 프로그램(TGT-001)과 관련해 과학 및 개발 자문단과의 협업, 미국 내 임상시험 준비 등에 협력하기로 했다.
CMTA는 전문가로 구성한 자문단 STAR을 통해 툴젠의 TGT-001 개발을 지원하고 협력 연구도 진행하기로 했다.
CMT는 유전성 말초신경병증이다. 유전질환 중 발생 빈도가 높은 희귀질환이지만 아직 치료제가 없다. 현재까지 규명된 CMT의 원인 유전자는 90여 종이다. CMT 환자의 약 50%는 PMP22 유전자의 중복 돌연변이에 기인한다. 한국에 약 9000명, 세계에 150만 명의 환자가 있는 것으로 추산된다. 이재영 툴젠 치료제개발파트장은 “CMTA와의 협력으로 임상시험에 더 가까워지는 기회를 만들겠다”고 했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com