루게릭병을 치료 하기 위한 엔젠시스 임상 2상은 2a상과 2b상 두 단계로 나눠 진행된다. 주 평가지표는 안전성이다. 임상 기간 발생한 중대한 이상 반응에 대해 조사한다. 이와 함께 환자들의 신체 기능 및 근육 강도 호흡 기능과 삶의 질 등 유효성 지표도 함께 측정한다.
헬릭스미스는 2a상에서 엔젠시스 주사 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정한다는 점을 강조했다. 이를 통해 엔젠시스의 작용 기전을 밝힐 수 있을 것으로 기대하고 있다.
2a상은 분자생물학적 분석을 실시하기 때문에 소규모인 18명의 루게릭병 환자를 대상으로 진행된다. 회사는 180일간의 임상 2a상 종료 후 100명 넘는 규모의 2b상을 진행할 계획이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 “엔젠시스의 기술이전을 논의할 때 가장 주목받는 적응증이 루게릭병”이라며 “이번 2상을 통해 안전성과 유효성을 검증한다면 영향이 클 것”이라고 말했다.
엔젠시스는 2016년 미국 FDA로부터 루게릭병에 대한 희귀의약품으로 지정됐다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com