헬릭스미스가 샤르코마리투스병(CMT)을 대상으로 한 국내 임상 1·2a상에 들어간다. CMT는 미국 식품의약국(FDA)에서 승인을 받은 치료제가 없는 희귀 질환이다.
헬릭스미스는 “지난 4월 식품의약품안전처로부터 승인 받은 CMT 1A형에 대한 엔젠시스(VM202)의 임상 1·2a상을 시작한다”고 20일 밝혔다.
헬릭스미스는 최근 삼성서울병원 기관생명윤리위원회(IRB)로부터 해당 임상시험 승인을 완료했다. CMT 1A형은 PMP22라는 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT다. 전체 CMT 환자 중 40%가량이 1A형 환자다. CMT는 운동신경과 감각신경이 점차 손상돼 팔과 다리 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 1A형 환자는 국내에서 약 8000명, 세계서 약 120만 명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
이번 임상에서 헬릭스미스는 1A형 환자의 다리 근육에 VM202를 주사해 안전성과 내약성을 평가한다. 임상은 총 12명의 1A형 환자를 대상으로 270일간 진행된다. CMT 권위자로 알려진 최병욱 삼성서울병원 교수가 임상을 맡는다.
이주현 기자 deep@hankyung.com
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