외부 임상시험수탁기관(CRO)이 진행한 실험에서 CV-14는 뇌와 심장에 효과적으로 전달됐다. 심장의 경우 1회 투여 시 생물학적 활성도가 20% 개선됐다. 뇌에서는 1시간 안에 후보물질이 검출됐다. 회사 관계자는 "우리의 약물전달기술인 'TSDT'가 뇌와 심장의 기능을 정상화할 수 있다는 것을 증명했다"며 "인체 임상시험을 설계하는 데 도움이 될 것"이라고 말했다.
CV-14는 뇌신경세포와 심장근육세포의 미토콘드리아에서 에너지를 합성하는 데 관여하는 특정 단백질에 TSDT를 적용한 것이다. 이 단백질이 부족해지면 프리드리히 운동실조증(FRDA), 비대성심근증 등 유전병에 걸린다. 다케다는 다음달 일본과 미국에서 FRDA와 비대성심근증 동물실험을 진행할 예정이다.
셀리버리 관계자는 "다케다가 동물실험에서 효능을 최종적으로 확인하면 기술이전을 할 수 있을 것"이라고 했다.
임유 기자 freeu@hankyung.com