“마약 대신 신경 손상성 통증에 쓸 수 있는 리보핵산(RNA) 기반 신약 후보물질을 내년 기술수출할 계획입니다.”
정신 올리패스 대표(사진)는 16일 “RNA 치료제 플랫폼 기술로 각종 통증 치료제를 계속 개발하겠다”며 이같이 말했다. 서울대 화학과를 나온 정 대표는 아모레퍼시픽에서 국산 신약 22호인 관절염 치료제 ‘아셀렉스’를 개발했던 통증 치료제 전문가다. 2006년 RNA 기반 치료제를 개발하는 올리패스를 창업했다.
“RNA 치료제 시장 100조원 될 것”
RNA 치료제는 1세대인 저분자화합물 치료제, 2세대인 항체 치료제의 한계를 뛰어넘을 3세대 치료제로 불린다. 암 등 대부분의 질병은 특정 단백질이 과하게 발현되거나 부족해지면서 발병한다. 기존 치료제는 항체 등을 이용해 특정 단백질을 직접 표적하는 방식으로 질병을 치료한다. 이 과정에서 엉뚱한 단백질까지 공격해 부작용을 일으킨다.
RNA 치료제는 단백질 합성에 관여하는 RNA를 직접 표적한다. 질병을 일으키는 유전자와 결합해 특정 단백질의 생산을 조절하는 방식이다. 이 때문에 이론상 질병을 일으키는 단백질 형성에 관여하는 유전자만 알면 대부분의 질병을 고칠 RNA 치료제를 개발할 수 있다.
하지만 RNA는 세포벽을 통과하기엔 크기가 크다. 약효가 좋더라도 세포 속으로 들어갈 수 없다면 무용지물이다. 이 때문에 실제 RNA 치료제를 내놓은 기업은 미국 앨나일람 등 손으로 꼽을 정도다. 올리패스는 RNA 치료제 개발 플랫폼인 ‘OPNA’ 기술을 보유하고 있다. OPNA는 인공 유전자(PNA)에 양이온성 지질을 결합해 음전하를 띠는 세포벽을 통과하도록 하는 기술이다. 정 대표는 “경쟁업체들은 약물 크기를 물리적으로 줄여 문제를 해결했지만 올리패스는 화학적으로 PNA를 변형시켜 약물을 전달한다”며 “기존 RNA 치료제보다 더 적은 농도로도 치료 효과를 볼 수 있다”고 말했다.
RNA 치료제 시장 전망은 밝다. 시장조사기관인 글로벌데이터에 따르면 RNA 치료제 시장 규모는 2020년 5조1000억원에서 2024년 14조5000억원으로 184% 성장할 전망이다. 정 대표는 “업계에선 RNA 치료제 시장이 50조~100조원 규모까지 성장할 것으로 보고 있다”고 말했다.
“마약 대신 쓸 수 있는 진통제 내놓겠다”
이 회사에서 개발 속도가 가장 빠른 후보물질은 비마약성 진통제(OLP-1002)다. 통증을 야기하는 데 영향을 미치는 유전자를 표적으로 한다. 영국에서 임상 1상을 진행 중이다. 이달 초에는 호주에서 임상 1b상 시험계획(IND)을 승인받았다.정 대표는 “다음달 호주에서 고관절염·슬관절염 통증 환자를 대상으로 투약을 시작하고 연말에는 임상 자료를 받아볼 수 있을 것”이라며 “기술수출 협상 중이어서 내년 상반기에는 계약이 이뤄질 수 있을 것으로 기대한다”고 했다.
올리패스는 신경 손상으로 인한 다른 통증 질환 치료제로도 개발할 계획이다. 알츠하이머 치매 치료제 개발에도 나선다. 정 대표는 “2022년께 타우 단백질을 표적하는 알츠하이머 치료제의 전임상(동물실험)에 들어가려고 한다”며 “RNA 기술은 화장품 원료에도 쓸 수 있어 사업 분야가 더 넓어질 것”이라고 했다.
■ RNA 치료제
단백질 생성에 관여하는 리보핵산(RNA)을 조절하는 치료제. 암 등 대부분의 질병은 특정 단백질이 과다하거나 부족할 때 발생한다. 이 단백질을 생성하는 유전자의 발현을 억제하는 방식으로 치료제를 만들 수 있다.
이주현 기자 deep@hankyung.com
