카이노스메드가 희귀질환인 다계통 위축증(MSA) 치료제 개발에 착수한다.
다계통 위축증은 신체의 움직임이 느려지고 뻣뻣해지는 파킨슨병 증상에 배뇨장애 및 기립성 저혈압 등의 자율신경계 이상으로 인한 증상이 복합적으로 나타나는 퇴행성 뇌질환이다. 국내는 2000여명, 미국 1만5000여명 등 세계적으로 30만명의 환자가 있다. 치료제는 없는 상황이다.
다계통 위축증은 뇌의 중뇌와 기저핵, 그리고 뇌교와 소뇌의 신경계 및 아교세포에서 신경전달을 돕는 단백질인 알파시뉴클레인의 축적 및 응집에 의해 발현되는 것으로 알려져 있다.
카이노스메드는 이번 다계통 위축증 치료제 연구개발을 위해 서울아산병원 신경과의 이종식 교수를 책임자로 선임했다. 또 미국 코넬의대에서 신경과학 박사를 받고, 삼성바이오에피스 테바 데노보바이오파마바이오에서 일한 김효승 박사를 영입했다.
이번 연구개발은 카이노스메드가 파킨슨병 치료제로 개발하고 있는 'KM-819'의 적용 질환을 확대하려는 시도다. KM-819는 임상 1상을 완료한 상태다. 다계통 위축증은 전임상 이후 임상 2상 진입을 목표로 하고 있다.
이기섭 카이노스메드 대표는 "이번 연구개발 과정에서 파킨슨병 치료제의 적응증 확대 가능성을 확인할 것"이라며 "인체 뇌조직 검사 및 실험동물을 통해 MSA 치료제의 효능을 확인하는 연구를 추진할 계획"이라고 말했다.
한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com