헬릭스미스, '엔젠시스' CMT병 국내 임상 1/2a상 첫 환자 투약
(서울=연합뉴스) 계승현 기자 = 헬릭스미스[084990]는 '엔젠시스'(VM202)의 샤르코 마리 투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 환자에게 처음으로 투약했다고 22일 밝혔다.
이번 임상은 삼성서울병원 신경과 최병옥 교수팀이 주도한다. 총 12명의 CMT 환자를 대상으로 VM202의 안전성과 내약성을 평가하며, 전날 첫 투여를 시작했다.
CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적 손상으로 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 희귀 유전병이다.
VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제이다.
이번 임상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한다. 이를 통해 CMT 환자의 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제 등을 통해 질환의 진행 혹은 증세 악화를 지연시키거나 막을 수 있을 것으로 회사는 기대한다.
회사는 국내 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등에서 글로벌 임상시험을 할 계획이다.
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