인간 줄기세포 기반 오가노이드 및 장기 칩(Organ-on-a-chip) 기술을 선도하는 큐리바이오(Curi Bio)가 중국 국가약품감독관리국(NMPA) 산하 약품심평중심(CDE)의 신접근방법(NAMs) 시범 정책 도입을 계기로 글로벌 바이오 시장 선점에 속도를 낸다.
최근 중국 CDE는 'R&D 효율 향상을 위한 신접근방법(NAMs) 연구 및 적용 시범 프로그램 (PIONEER 프로그램)'을 공표했으며, 가이드라인을 통해 오가노이드, 장기 칩, 컴퓨터 시뮬레이션 등 인간 생물학적 연관성이 높은 혁신 평가법을 'NAMs'로 공식 정의하고, 개발 기업들이 규제 기관과 협력할 수 있는 구체적인 두 가지 적용 사례(Case) 트랙을 제시했다.
▲CDE, 신약 심사 지원 및 '공동 방법론 검증' 2대 트랙
중국 CDE가 제시한 트랙 가운데 첫 번째 트랙은 신약 개발사가 약물의 비임상 평가 과정에 NAMs를 적용해 얻은 연구 데이터를 의약품등록 신청의 공식 지원 자료로 제출하는 경우 CDE가 심사 초기부터 직접 개입하여 전 과정 추적 관리 및 전문가 자문 회의 등 개발사의 실천 계획을 밀착 지원한다.
두 번째 트랙은 큐리바이오와 같은 NAMs 전문 기술 개발 기관이 CDE에 '공동 방법론 검증(Joint Method Validation)'을 직접 신청하는 모델로, CDE와 개발 기관이 공동으로 기술 검증 표준을 수립하고 검증을 완료하면 승인을 획득한 해당 기술을 향후 타 신약 개발 프로젝트의 특정 평가 시나리오에 반복 검증없이 지속적·재활용적으로 즉시 적용할 수 있게 된다.
특히 CDE는 NAMs를 적용할 수 있는 구체적인 8가지 규제 평가 시나리오를 명확히 도출했다.
주요 평가 분야는 동물 모델이 부재한 상황에서의 작용/독성 기전 연구, 독성 및 표적 장기 예측, 개념 검증, 효능 평가 등 기존 비임상 시험 보완, 항체 의약품의 표적 특이성 및 비표적(Off-target) 반응 평가를 통한 장기 반복 투여 독성 시험 면제 근거 마련, 눈·피부 등의 국소 내약성 및 부정맥 평가, 특정 약동학(PK) 종점 평가, 기존 동물 모델의 한계가 명확한 첨단 치료제(CGT) 및 희귀질환 치료제의 비임상 평가, 기존 동물 유효성 평가 모델의 직접 대체, 생식 독성, 발암성, 유령 동물 독성 평가 등 증거 가중치(WoE) 지원 데이터 활용, 기타 지정 분야 등이다.
▲"독자적 플랫폼 기반"…큐리바이오, 글로벌 비임상 공급 확대
큐리바이오는 미국 식품의약국(FDA)에 이어 아시아 최대 시장인 중국 NMPA/CDE까지 동물실험 대체법을 정식 규제 프레임워크로 전면 수용함에 따라 독자적인 고도화 장기 칩 및 오가노이드 분석 플랫폼을 무기로 글로벌 제약사들과의 비임상 유효성·안전성 평가 공동 검증 및 신약 데이터 제공 계약을 공격적으로 추진할 계획이다.
큐리바이오 관계자는 "NMPA/CDE의 'PIONEER 프로그램'은 글로벌 제약 바이오 시장에서 동물대체시험 기술이 핵심 규제 표준으로 안착했음을 보여주는 결정적 계기"라고 말했다.
그는 이어 "CDE 공동 방법론 검증 트랙에 적극적으로 참여해 기술의 규제적 유효성을 선제적으로 입증할 것"이라며 "글로벌 신약 개발 필수 플랫폼으로 자리매김하겠다“고 덧붙였다.