줄기세포 치료제 바이오기업 메디포스트는 무릎 골관절염 치료제 카티스템이 일본 임상 3상 결과에서 모든 유효성 평가 지표를 충족했다고 발표했다. 이를 바탕으로 올 하반기 품목 허가 신청을 하고 내년에 승인받는 것을 목표로 한다.
메디포스트는 13일 광화문 포시즌스 호텔에서 기자간담회를 열고, 카티스템의 일본 임상 3상 결과를 발표했다. 카티스템은 제대혈 유래 줄기세포 치료제로, 손상된 무릎 연골을 재생시킨다. 국내에서는 2012부터 시판되고 있다.
이번 일본 임상 3상은 130명을 대상으로 일본 내 13개 기관에서 무작위 배정 방식으로 진행됐다. 카티스템 투여군 59명과 히알루론산(HA) 투여군 61명으로 나누어 52주간 유효성과 안정성을 추적 관찰했다.
메디포스트는 이날 발표에서 카티스템이 1·2차 주요 유효성 평가 지표를 충족했다고 밝혔다. 1차 평가 지표 2개 항목인 무릎 통증 및 기능성 지표(WOMAC) 점수와 연골 손상 등급(ICRS Grade) 개선율에서 통계적으로 유의미한 수준의 개선이 확인됐다.
임상 결과 발표를 맡은 이승진 글로벌사업본부 본부장은 "무릎관절염 치료제는 연골이 있든 없든 환자가 아프다고 하면 아픈 것이기 때문에 객관적인 지표가 없다"며 "그럼에도 불구하고 연골 손상 등급 개선율 통해 객관적 수치를 확인하려고 했다"고 말했다.
카티스템은 2차 평가 지표인 VAS(통증 강도 자가 평가), IKDC(무릎 기능성 평가 지수), KOOS(무릎 전반 상태 평가 지수) 등에서도 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 임상 과정 중 발생한 중대한 이상반응(SAE) 모두 약물과 인과관계가 없는 것으로 확인돼 안정성 또한 우수한 것으로 나타났다.
메디포스트는 올해 말 일본 품목 허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 하고 있다. 2028년 상반기에 약가 협상을 진행하고 하반기부터 시판할 계획이다.
이를 위해 메디포스트는 지난해 12월 일본 테이코쿠제약과 독점 판매권 계약을 통해 사업 기반을 마련했다. 테이코쿠제약은 일본에서 정형외과 분야의 강자로 꼽히며, 연매출은 4,500억 원에 달한다.
현재 메디포스트는 미국에서도 카티스템 임상 3상을 진행 중이며 2031년 품목 허가를 목표로 하고 있다. 일본 허가를 받을 경우, 이를 바탕으로 동남아 시장 또한 진출한다는 방침이다.
매출과 관련해서 이 본부장은 "5년에서 10년을 피크 구간으로 보고 있는데 한 4만 바이알 정도를 예상하고 있다"며 "미국 같은 경우에는 연간 30만 바이알 정도까지 예상하고 있다"고 말했다.