당뇨 합병증, 신장질환, 암.
지금 이 순간에도 수많은 사람들이 고통받고 있습니다.
이들의 공통된 원인 중 하나는 바로 체내에 과도하게 쌓이는 ‘활성산소’입니다.
이 활성산소를 만들어내는 주요 효소, 그것이 바로 NOX 효소입니다.
NOX 효소는 우리 몸 세포 안에서 ‘활성 산소’를 만들어내는 주요한 원천입니다.
적당한 수준의 활성 산소는 세포가 신호를 주고받거나 방어하는 데 꼭 필요하지만, 활성산소가 과도하게 생성되면 산화 스트레스를 유발해 당뇨 합병증은 물론 황반변성, 파킨슨병, 암 등 다양한 난치성 질환을 유발합니다.
이러한 산화 스트레스를 조절함으로써 질환을 치료하려는 혁신적인 접근으로 신약을 개발하고 있는 기업이 있습니다.
오늘의 메디컬 포커스, 압타바이오를 찾아가 보았습니다.
<인터뷰 : 이수진 압타바이오 대표>
“압타바이오는 두 가지의 독특한 플랫폼 기술을 기반으로 치료제가 없는 질병 분야의 치료제를 개발하는 신약 개발 전문 기업입니다.
‘노인성 질환 그리고 대사성 질환, 그리고 영원히 정복할 수 있을까?’라고 누구든지 한 번쯤 질문해 볼 수 있는 항암제 분야, 그리고 해결되지 않은 암종에 대한 면역항암제 폭넓은 질병 분야에서 약을 개발하고 있고 저희가 약을 개발하는 이런 분야들은 현재 그 질병에 대한 치료제가 없는 전무한 상태에 그런 분야를 연구하고 있습니다.”
압타바이오는 혁신신약을 전문으로 연구하는 기업입니다.
혁신신약 이란 기존에 없던 새로운 기전이나 성분 치료법을 바탕으로 개발된 신약을 말하는데 어떤 혁신신약을 개발하고 있을까요?
<인터뷰 : 엄지현 압타바이오 팀장>
“저희의 주요 플랫폼인 녹스(NOX) 저해 기술과 Apta-DC 기술이 주요 플랫폼인데 이 두 가지 기술을 기반으로 저희가 다양한 다국적 제약회사와 기술 이전과 기술수출을 논의하고 있습니다. 주요 신약 개발 플랫폼 중 하나인 녹스(NOX) 저해기술은 저희 압타바이오에서 자체적으로 개발한 기술이고요. 세계적으로 유일한 독자적 기술입니다. 녹스(NOX) 저해 기술을 이용해서 당뇨병성 신증 그리고 조영제 유발 급성 신손상, 이런 대사질환뿐 만이 아니라 황반변성, 파킨슨병 이런 다양한 질환에 대해서 저희가 신약개발을 위해서 활발하게 임상 연구를 진행하고 있고요. 특히 최근에 면역 항암제 분야에서 주목받고 있는CAF 세포를 NOX 저해제를 통해서 굉장히 효과적으로 저해하는 것을 저희가 유의미한 결과를 도출해 가지고 이를 기반으로 지금 현재 임상1상 시험을 진행중입니다.”
Apta-DC는 aptamer drug conjugate의 줄임말로 압타머 약물 융합체입니다.
저희가 갖고 있는 고유 원천 기술인데, 압타머라는 개념이 조금 생소하실 수가 있는데 압타머는 특정 물질에 특이적으로 결합할 수 있는 짧은 가닥의 RNA나 DNA 같은 핵산을 말합니다.
저희는 압타머에다가 질병을 치료할 수 있는 기존 치료제를 융합해서 융합된 형태의 약물을 개발하는 플랫폼인데요.
세포 표면에 과발현 되고 있는 뉴클레오린이라는 단백질을 표적할 수 있는 Apta-DC를 개발해서 현재 췌장암 그리고 혈액암으로 개발하고 있습니다.”
신약 연구에서 중요한 것이 신뢰성입니다.
이를 위해 꼭 필요한 것이 임상시험인데요.
압타바이오가 자랑하는 것이 바로 임상 중심의 R&D 기업이라는 것입니다.
<인터뷰 : 이수진 압타바이오 대표>
“녹스(NOX) 플랫폼 기술로부터 도출된 임상 단계 물질을 먼저 소개해 드리겠습니다. APX-115라고 당뇨병성 신증에 대해서 지금 현재 임상 2b상을 국내에서 진행하고 있습니다. 그리고 적응증 확장을 해서 조영제 유발 급성 신손상 치료제로서 임상 2상의 미국과 한국에서 진행하고 있습니다. 그리고 또 다른 녹스(NOX) 플랫폼으로부터 도출된 ABF-101 황반변성 치료제가 있습니다. 그리고 미국 FDA에 임상1상 IND 신청하였고, 10월 중에 승인이 나올 것으로 생각하고 있습니다. 그리고 APX-343A라는 후보물질이 있습니다. 이 물질은 임상 임상 아이템들을 승인받고 지금 임상 2상 국내에서 진행되고 있습니다 또한 이 파이프라인은 FDA(미국 식품의약국)로부터 희귀질환 의약품으로써 승인을 받은 상태이고 MSD라는 글로벌 제약사와 공동 연구를 하고 있습니다. 그리고 Apta-DC기술로부터 도출된 Apta-16 약물은 지금 임상 1상 단계에 있습니다. 이 약물 또한 FDA에 희귀 의약품 지정을 받은 바가 있어서 이런 약물이 만약 임상에서 잘 개발이 된다면 빠르게 상업화가 될 수 있을 것으로 생각하고 있습니다.”
이들이 짧은 기간 내에 두 개의 독창적인 플랫폼을 보유하는 등 가시적인 R&D의 성과를 이뤄낼 수 있었던 데에는 글로벌 단위의 적극적인 오픈 이노베이션이 있었다고 합니다.
<인터뷰 : 이수진 압타바이오 대표>
“차근차근 신약개발의 임상 단계를 올려가면서 상용화에 굉장히 많이 접근해 가고 있는데요. 급성 신손상에 대한 임상 결과는 임상 투약이 올해 안에 마무리되면 내년 초에 바로 결과를 보여드릴 수 있을 것 같고 굉장히 좋은 결과가 긍정적인 결과가 기대되고 있습니다. 그리고 이러한 급성 신장손상 중간 결과는 미국 신장학회, 전 세계에서 가장 큰 신장 쪽 관련 학회인데요 미국 신장학회에서 저희가 유럽 2a상 임상시험을 했을 때 HICT(High-Impact Clinical Trials)이라고 해서 그 해에 가장 우수한 임상 연구 세션에 저희가 치료제로서 유일하게 2상 단계 치료제에서 유일하게 선정이 돼서 발표한 바가 있는데요 그거에 이어서 이번에도 급성 신장손상 중간 결과에 대해서 LBCT(Late Breaking Clinical Trials), 그 세션에 또 선정이 돼서 저희가 발표할 예정에 있습니다. 시장에서의 반응이 연구자들에게 좋은 반응을 굉장히 얻고 있어서 기대가 큰 품목으로 지금 기술 이전도 논의가 되고 있습니다. 황반변성과 또 CAF 임상 이런 것들이 본격화되기 때문에 그것 또한 내년 하반기쯤 어느 정도 결과를 얻을 수 있기 때문에 그 부분도 보여드릴 수 있을 것 같고 이러한 임상 파이프라인들에 대해서는 지금 글로벌 제약사들과 기술이전 논의를 계속 이어가고 있고 이러한 기술이전 논의는 바이오 유럽에 저희가 참가를 하거든요. 바이오 유럽에서 기술 논의를 이어가기로 지금 하고 있습니다.”
<인터뷰 : 이수진 압타바이오 대표>
“압타바이오는 단순히 후보물질을 발굴하는데 그치지 않고 환자들이 고통받고 있는 질병 군에서 혁신적으로 그들의 삶을 개선할 수 있는 약을 개발하는 것이 목표고요.
또 이러한 것을 바탕으로 글로벌 제약사로 성장해 나가는 것이 최종 목표가 되겠습니다.”
지금 이 순간도 고통을 겪고 있는 환자들 이들의 희망이 될 수 있는 혁신신약의 길
대한민국에서도 획기적인 신약이 개발되어 인류의 미래를 바꾸는 날이 오기를 기대해 봅니다.