국내 바이오기업 미래셀바이오(공동대표 김은영·정형민)가 난치성 희귀질환인 간질성방광염(Interstitial Cystitis, IC)에 대해 세계 최초로 줄기세포치료제 임상시험에 성공했다. 기존 치료제에 반응하지 않던 중증 환자들에게 유의미한 증상 개선을 입증하며, 완치 가능성에 대한 기대감을 높이고 있다.
미래셀바이오는 1일, 간질성방광염을 적응증으로 개발 중인 동종배아줄기세포 유래 중간엽줄기세포 기반 치료제 'MR-MC-01'의 임상 1/2a상 결과가 재생의학 분야 권위 학술지 Stem Cells Translational Medicine 5월호에 게재됐다고 밝혔다. 이번 연구는 2024년 범부처재생의료기술개발사업단 최우수 성과로도 선정된 바 있다.
간질성방광염은 방광 점막에 염증이 생기며 헐고 찢어지는 '허너 병변(Hunner lesion)'을 동반하는 질환이다. 하루 수십 차례의 빈뇨와 극심한 골반통을 유발한다. 여성 환자 비율이 90% 이상이며, 국내를 포함한 대부분 국가에서는 희귀질환으로 분류된다. 현재까지 승인된 유일한 치료제는 방광 내벽 재건에 사용되는 '펜토산폴리설페이트(PPS)'지만, 장기 복용 시 부작용 우려와 재발률이 높아 근본 치료제 개발이 시급한 상황이다.
이번 임상은 기존 치료제에 반응하지 않고 증상이 지속되는 중증 환자 22명을 대상으로, 방광 점막 병변 내에 직접 줄기세포치료제를 투약하는 방식으로 서울아산병원 박주현 교수 책임 하에 진행됐다. 임상 1상에서는 안전성이 확보됐으며, 2a상에서는 O’Leary-Sant 지수(ICQ), 골반통/빈뇨 지수(PUF) 등 주요 평가 지표에서 유의미한 개선 효과가 관찰됐다.
특히 야간 배뇨 횟수가 줄어들고, 시험군 12명 중 8명에서 허너 병변이 완전히 사라지거나 크기가 줄어드는 등 구조적 회복 효과도 확인됐다. 치료 후 6개월 시점에서 환자 전반적 상태 개선도(GRA) 평가 결과, 시험군은 41.7%가 호전을 보였으며 위약군(25%) 대비 뚜렷한 차이를 보였다.
미래셀바이오는 이번 치료제로 국내 '개발단계 희귀의약품(제30호)' 지정을 이미 받은 상태다. 향후 2b 임상시험을 거쳐 조건부 품목허가를 통해 조기 상용화에 나선다는 계획이다. 김은영·정형민 공동대표는 “이번 임상은 줄기세포치료제가 간질성방광염의 통증 완화와 병변 회복에 효과가 있음을 입증했다”며 “향후 허너 병변이 없는 방광통증증후군(BPS) 환자까지 시험 대상을 확대해 유효성을 보다 확증할 것”이라고 밝혔다.
이번 연구는 미래셀바이오가 세계 최초로 배뇨장애 질환을 타깃으로 개발 중인 줄기세포치료제라는 점에서도 주목된다. 현재까지 배아줄기세포 기반 치료제가 상용화된 사례는 없으며, 미래셀바이오는 이를 통해 글로벌 시장에서 최초 타이틀을 확보할 가능성도 열어뒀다.
줄기세포 권위자인 박세필 제주대 교수는 “미래셀바이오는 2b 임상시험과 조건부 허가를 통해 세계 최초의 배뇨장애 치료용 줄기세포제이자 최초의 배아줄기세포 치료제를 실현할 수 있는 위치에 있다”고 말했다.
한편, 미래셀바이오는 고령화에 따른 저활동방광 등 배뇨근육 약화 질환을 대상으로 한 또 다른 줄기세포 치료제 임상도 순조롭게 진행 중이다.