국내 연구진이 만든 배아줄기세포를 활용한 세포치료제(배아줄기세포유래 중뇌 도파민 신경세포 치료제)가 파킨슨병 환자에서 효과를 보였다.
이필휴 세브란스병원 신경과 교수, 장진우 고려대학교 안암병원 신경외과 교수 연구팀은 12명의 파킨슨병 환자를 대상으로 해당 약제를 수술로 이식한 결과, 1년이 지난 현재 증세 호전 효과를 보였다고 12일 밝혔다.
환자들은 기존에 도파민 약물치료를 받았지만 제대로 효과가 나지 않아 걷거나 움직임에 어려움(보행동결 등)을 겪는 상태였다. 연구팀에 따르면 이들은 투여 1년만에 배드민턴과 탁구를 칠 정도로 호전됐다.
연구팀은 전체 투여 대상자 12명을 저용량(315만개 세포) 투여자와 고용량(630만개 세포) 투여자로 나눠 증상 호전 정도를 측정했다.
저용량 토여자의 경우 파킨슨병의 증상을 심각도에 따라 1~5단계(숫자가 클수록 심각함, 호엔야척도)로 구분했을 때 평균 19.4%(3.7단계 -> 3단계)가 호전됐다. 고용량 투여자는 평균 44.4%(3.7단계 -> 2단계)가 호전됐다. 3.7단계에서 2단계로 바뀐 것은 중증 상태에서 질병 초기 상태로 호전됐다는 의미다.
객관적인 운동 수행 능력 평가에서는(숫자가 클수록 심각함, 파킨슨 평가척도) 저용량 투여자는 12.7점이 감소했으며 고용량 투여자는 13점이 줄었다.
가장 호전된 환자는 22점이 줄었다.
보행 시나 방향을 바꿀 때 일시적으로 움직임을 멈추는 보행 동결 부작용은 저용량 투여자 2명 중 1명에서 아예 사라졌고, 고용량 투여자 3명에서는 전원이 사라졌다.
뇌영상을 통해 파킨슨병 환자에겐 적게 분비되는 도파민 분비를 살폈을 때, 도파민 분비 세포의 생착 신호가 증가했으며, 신호 증가는 고용량에서 컸다.
세브란스병원은 임상시험계획에 따라 이식 후 2년까지 추적 관찰하며 경과를 지켜볼 계획이다. 안전성과 관련해, 12명 중 1명이 이식 부위와 관련이 없는 주변 부위에 경미한 출혈이 관찰되었으나 특이한 신경학적 이상소견이나 부작용은 없었다.
치료제 개발자인 김동욱 연세대학교 의과대학 생리학교실 교수는 “우리가 개발한 세포치료제는 인간 배아줄기세포를 활용한 것으로 파킨슨병 치료 효과가 우수한 것은 물론 보행동결이나 약효 소진 등 대표적인 부작용들을 줄였다”며 “파킨슨병을 오래 앓던 환자가 투여 후 배드민턴과 산책을 즐기게 된 만큼 근본적인 치료법으로 환자들이 건강한 삶을 되찾는 것에 기여할 것”이라고 말했다.
파킨슨병 세포치료제의 제조와 공급은 에스바이오메딕스가 담당했다.