유전자 치료제 개발 기업 뉴라클제네틱스는 '망막 및 황반질환 치료용 약제학적 조성물'에 대한 국내 특허 등록이 완료됐다고 밝혔다. 이번 특허는 TAFA4 유전자를 기반으로 한 약제학적 조성물로, 망막변성과 황반질환 치료제로 개발 중이다.
뉴라클제네틱스 관계자는 "이번 특허 등록을 통해 회사가 개발 중인 건성 노인성 황반변성 유전자 치료제의 지식재산권을 확보했다"며 "비임상 연구 및 작용기전 연구를 가속화해 글로벌 시장 진출을 적극 추진할 계획이며, 이번 특허는 다양한 망막질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하는 데 중요한 역할을 할 것"이라고 말했다.
건성 노인성황반변성은 2021년 기준 미국에서만 말기 환자가 120만 명에 이른다. 증상 초기에는 영양보충제, 식이요법 등을 통해 진행을 늦출 수 있으나, 말기에는 수술적 치료 외에 효과적인 방법이 없는 상태다. 최근 제약사 아펠리스파마(Apellis Pharma)의 치료제가 승인을 받았으나, 치료 효능에 한계가 있어 미충족 수요가 있는 상황이다.
뉴라클제네틱스는 TAFA4 기반의 약학 조성물 특허를 활용해 망막세포를 보호하는 TAFA4 단백질을 발현하는 AAV(아데노 부속 바이러스) 기반 유전자 치료제를 개발 중이다. 전달체 기술로 AAV를 활용하기 때문에 한 번 투여로 장기적인 치료 효과를 기대할 수 있으며, 자체 개발한 프로모터 기술의 적용을 통해 보다 낮은 용량에서도 우수한 치료 효과를 나타냈다는 설명이다.