최근 세계 최초의 유전자 가위 치료제 FDA 승인 소식이 알려지면서, 해당 기술에 대한 관심도 크게 늘고 있습니다.
약 14조 원 규모로 성장이 예상되는 해당 치료제 시장에 국내 기업 역시 도전하고 있는데요.
유전자 가위 기술 선도 기업으로 꼽히는 툴젠을 김수진 기자가 취재했습니다.
유전자를 교정해 난치병을 고칠 수 있는 유전자 가위 치료제.
현재 생명과학 분야의 가장 혁신적인 기술로 꼽힙니다.
해당 치료제가 DNA의 특정 부분을 찾아내 편집하면, 유전적 문제가 영구적으로 교정되는 겁니다.
국내 선도 기업은 툴젠. 유전자 편집 분야의 세계적 석학인 김진수 싱가포르 국립대 교수가 1999년 설립한 회사입니다.
주요 파이프라인은 사지의 근육이 약해지는 희귀 유전병 샤르코마리투스 치료제(TGT-001).
특정 유전 서열 중복으로 생기는 말초신경질환. 근력약화와 근위축 등이 나타난다.
샤르코마리투스는 아직 치료법이 없지만, 유전자 가위 치료제를 사용하면 완치가 가능하다는 게 툴젠 설명입니다.
[이병화 / 툴젠 대표 : 쥐 등 동물실험 통해서 유효성과 독성 검증이 완료됐다고 할 수 있고요, 원숭이를 대상으로 막바지 전임상 절차를 진행하고 있습니다. 툴젠도 1-2년 안에 IND 파일링(임상 승인 신청)을 통해서 임상에 진입할 수 있을것으로 예상하고 있습니다.]
이 대표는 해당 파이프라인에 대해 글로벌 빅파마와의 라이선스 아웃을 노린다며, 일부 관심을 표하는 기업도 있다고 밝혔습니다.
[이병화 / 툴젠 대표 : 마지막 임상 3상까지 가서 저희들이 판매하는 것 보다는 오히려 빅파마들과 함께 라이선스 아웃, 혹은 공동투자 등을 통해 진행하는 것이 파이프라인의 가치를 최대화 하는데 도움이 되는 전략이라고 생각하고 있습니다.]
한편, 툴젠은 9개 국가에 크리스퍼 유전자 가위 기술 특허를 등록·출원한 상태인데, 호주와 미국에서 관련 소송이 진행 중입니다.
일각에서는 소송 패소에 대한 우려의 시각도 있지만, 툴젠 측은 중요 시장인 미국 상황을 살펴보면 첫 저촉심사에서 최초 발명자로 인정받은 만큼 승산이 있다는 설명입니다.
[이병화 / 툴젠 대표 : 5년 이내에 미국에서의 저촉심사(최초 발명자를 가리는 판단)가 어느정도 끝나 있을 거라고 생각되고요. 저희들은 특허권 하나만 가지고 있는게 아니라 그 특허권을 가지고 CMT(샤르코마리투스병)라거나, 헤모필리아(혈우병), CAR-T 프로그램 등 다양한 치료제 파이프라인을 가지고 있기 때문에 (경쟁력이 있다).]
한국경제TV 김수진입니다.