유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다

입력 2023-12-11 17:42
수정 2023-12-11 17:42

유전자 가위 치료제의 기념비적인 첫 FDA 승인 소식에 업계가 들썩이고 있는데요.

유전자를 바꿔주는 기술을 통해, 난치병이나 희귀병을 고칠 수 있다는 기대감도 커지고 있습니다.

보도에 김수진 기자입니다.


약으로 유전자를 바꾼다는 개념이, 최근 현실이 됐습니다.

영국에 이어 미국 FDA가 세계 최초의 유전자 가위 치료제 '카스게비(미국 제품명 엑사셀)'를 승인한겁니다.

유전자 가위는 DNA의 특정 부분을 인식해, 원하는대로 자르는 등 교정하는 기술입니다.

사용하면 유전자가 바뀌기 때문에 치료가 단 1회로 끝납니다.

카스게비를 사용하면, 평생 수혈을 받아야 하는 유전성 빈혈 환자 90% 이상이 1년 이상 수혈이 필요 없을 정도로 상태가 호전됩니다.

이처럼 유전자 가위 치료제는 유전질환을 근본적으로 치료하기 때문에, 다양한 희귀·난치성 유전질환의 새로운 해결책으로 주목받고 있습니다.

국내 기업 툴젠의 경우 유전성 질환 중 발병 빈도가 가장 많다고 알려진 '샤르코마리투스'에 대한 유전자 가위 치료제를 개발하고 있습니다.

[이병화 / 툴젠 대표 : 저희들은 샤르코마리투스병에 대한 치료제를 전임상 단계에서 유효성이라던가 독성이라던가 마지막으로 점검하는 과정을 진행하고 있어요. 1~2년 안에는 IND 파일링(임상 승인 신청), 임상에 진입할 수 있을 것으로 보고 있습니다.]

그러나 유전자 가위 치료제는 해결해야 할 과제도 있습니다.

카스게비 기준 약 29억 원 수준의 높은 가격으로 대중화가 쉽지 않다는 점, 기술 선점을 위한 기업 간 특허 분쟁, 그리고 유전자가 바뀌는 만큼 영구적인 부작용이 생길 수 있다는 점입니다.

다만 이런 한계에도 이번 미국의 승인으로 유전자 가위 치료제에 대한 글로벌 연구가 속도를 낼 것으로 보입니다.

[이병화 / 툴젠 대표 : 보험이라던가 재정적인 정책들이 (필요하다)… 동반되지 않으면 시장 침투가 쉽지 않기 때문에. 또 국내에서도 유전자 가위 치료제에 대한 식약처의 가이드라인같은 게 만들어진다면 국내 산업 발전을 촉진할 수 있는 계기가 되지 않을까.]

업계에선 유전자 가위 기술이 더욱 고도화되면 질병 치료에 크게 기여할 수 있다며 제도적 지원 방안을 검토할 필요가 있다고 설명합니다.

한국경제TV 김수진입니다.