RNA 간섭 치료제 개발업체인 올릭스가 비알콜성 지방간염(NASH) 신약후보물질(OLX702A)의 전임상시험에서 섬유화된 간 조직이 정상 조직으로 역전(reverse)시키는 효능을 확인했다고 19일 밝혔다.
앞서 지난 4월 올릭스는 OLX702A 후보물질을 투여한 원숭이에서 표적 mRNA 유전자 발현 억제능과 간세포 손상시 민감하게 반응하는 ALT 및 AST 수치를 정상 범위로 감소시키는 효력을 확인해 발표했다.
회사 관계자는 “통상 ‘섬유화를 동반한 NASH 치료제’는 간 섬유화가 더 이상 진전되는 것을 억제하는 정도의 효력을 보이는 반면, OLX702A 후보물질이 섬유화 억제를 넘어서 이미 섬유화된 조직을 정상 조직으로 되돌리는 효능을 나타낸 것은 대단히 이례적인 결과라는 의견을 하버드 의대 간 질환 전문가들로부터 받았다”고 설명했다.
이동기 올릭스 대표는 “GWAS 기반 타겟은 이미 사람에게서 검증된 표적 유전자이기 때문에 약물 개발시 성공 가능성이 매우 높아 최신 신약 개발의 트렌드로 각광받고 있다”며 “OLX702A 역시 글로벌 대형 제약사가 블록버스터 신약으로의 개발 가능성을 높이 평가해 현재 기술이전 협의를 심도있게 진행중”이라고 말했다.
비알콜성 지방간염은 알코올 섭취와 관계없이 간에 축적된 지방으로 인해 간 조직에 염증이 생겨 발병해 장기간 방치시 간 섬유화를 거쳐 간 경변과 간 암까지 악화될 수 있지만 현재 승인된 표준치료제가 없는 상황이다.