메드팩토가 식품의약품안전처에 데스모이드종양(공격성 섬유종증) 치료를 위한 '백토서팁과 '이매티닙'의 병용요법 임상 2상 임상시험계획서(IND)를 제출했다고 1일 밝혔다.
데스모이드종양은 공격성 섬유종증으로도 알려져 있는 희귀 질환으로, 이번 임상은 진행성 데스모이드종양 환자 76명을 대상으로 한 다국적, 다기관 무작위 임상2상을 진행한다.
임상은 세브란스병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등에서 진행되며, 무진행생존기간(PFS)을 1차 지표로 유효성을 평가한다.
메드팩토는 지난해 미국 임상종양학회(ASCO 2020)에서 백토서팁-이매티닙 병용 요법의 임상1b상 결과 6개월 무진행생존율(PFS)도 이매티닙 단독 요법 65~80% 대비 100%를 기록했다고 밝힌 바 있다.
5~8개월 객관적 반응률(ORR)의 경우 28.6%를 기록해 이매티닙의 1년 단독 요법의 ORR인 11~13% 대비 2배 이상 높은 치료 반응률을 보였다.
메드팩토 관계자는 "이번 IND 제출은 백토서팁의 첫 허가용 임상으로 데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 지속 확대할 계획"이라고 말했다.