뇌질환 줄기세포 치료 관련 기업인 ㈜디자인셀 김윤배 대표(충북대학교 명예의 전당 헌정 교수)와 최은경 연구소장이 중심이 된 연구팀이 인지기능 유전자 탑재 인간신경줄기세포로 만성 치매 동물에서 온전한 치료에 성공했다. 특히 기존에 알려진 것처럼 치매 원인물질인 아밀로이드 펩타이드(Aβ)가 제거됨은 물론, 뇌신경세포가 재생되어 인지기능과 신체활력이 회복된다는 결정적인 사실이 입증되었다.
알츠하이머병이라고 불리는 노인성 치매는 비정상 아밀로이드 펩타이드의 축적으로 학습능력 및 기억력과 같은 인지기능이 소실되는 특징을 가지고 있어 말기에는 가족도 알아보지 못하는 대표적인 퇴행성 뇌질환이다. 이 질환이 심각한 것은 초고령 사회에 접어들면서 60대에는 10% 정도이지만 85세 이상에서는 50%의 인구가 걸리게 되어 노년을 황폐화시키는 최대의 적이기 때문이다. 2020년 전세계 치매환자수는 약 5천만명에 이르고 관리비용만도 연간 971조원이 소요되고 있으며, 특히 세계보건기구(WHO)에서는 2050년에 환자수가 1억5천만명으로 증가할 것으로 예측하는 등 치매대란을 예고하고 있다.
연구진은 인간신경줄기세포(F3 NSC)에 인지기능 유전자(ChAT)를 삽입한 F3.ChAT 세포를 이식한 치매동물에서 기능성 유전자가 발현되고 치매의 원인물질인 아밀로이드 펩타이드가 제거되면서 학습 및 기억력이 정상수준으로 회복되었다고 밝혔다. 더욱이 신경줄기세포 이식 후 줄기세포로부터 뇌보호 및 재생인자가 분비되면서 뇌병변이 완화되고 신경세포가 재생됨으로써 초기 환자는 물론, 상당기간 뇌손상이 진행된 환자에서도 뇌기능이 회복될 수 있을 것으로 기대하고 있다.
이번 연구는 항체를 이용해 아밀로이드 펩타이드만을 제거하거나 염증을 억제해 치매의 진행을 늦춰 주는 기존의 연구가 수십년간 수조원씩 연구비를 투입하고도 임상시험에서 모두 실패한 상황에서, 치매의 원인 제거와 증상 회복은 물론, 신경세포 재생까지 확인했다는 점에서 치매극복에 중요한 단서를 제공했다는 데에 큰 의미가 있다고 연구진은 설명했다. 본 연구결과는 유수 국제학술지인 국제분자과학저널(International Journal of Molecular Sciences, IJMS) 이번 호에 게재되었다.
한편, ㈜디자인셀은 세계 최초로 기능성 유전자를 탑재한 줄기세포를 확립하여 413억원의 기술가치 평가를 받은 바 있다. 최근에는 엑소좀풍부배양액(ERCM)이라는 신물질 출시를 앞두어 초고령사회에 대비하여 치매 및 난치병 치료제 개발로 누구나 품위있게 늙어가고자 하는(Well-Aging) 소망을 이룰 수 있도록 기술, 동반, 환원의 소명을 실현하기 위해 제 3세대 줄기세포 연구개발에 정진하고 있다.