한미약품은 차세대 급성 골수성 백혈병 치료 신약 후보물질 'HM43239'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 31일 밝혔습니다.
HM43239는 급성 골수성 백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 유전자 돌연변이를 억제하면서도 기존 치료제의 내성은 극복한 신약 후보물질입니다.
미국 FDA로부터 임상 1상 허가를 받은 상태로, 회사 측은 곧 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상1상을 시작할 예정입니다.
FDA 희귀의약품 지정은 희귀 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도입니다.
희귀의약품으로 지정되면 세금감면, 허가신청비용 면제, 동일 계열 제품 중 처음으로 승인받을 경우 시판허가 후 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 받습니다.
한미약품의 신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정된건 이번이 세번째로, 앞서 지난 2월에는 선천성 고인슐린증 치료 신약물질'HM15136', 지난 4월에는 경구용 항암신약 '오락솔'이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있습니다.