녹십자가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 헌터증후군 치료 후보물질인 '헌터라제(프로젝트 코드: GC1111)'의 임상2상 시험에 대한 승인받았다고 12일 밝혔습니다.
이번 미국 임상에서는 경쟁약인 엘라프라제의 투여 용량(체중kg당 0.5mg)보다 두 배(1.0mg)와 세 배(1.5mg)로 늘렸을 때의 '헌터라제' 효과를 탐색하고 안전성을 검증하게 됩니다.
헌터증후군 치료제인 헌터라제는 전세계적으로 유일한 헌터증후군 치료제였던 샤이어의 '엘라프라제' 독점을 깨고 지난 2012년 국내 출시됐으며, 지난해에는 남미와 북아프리카 등지에 수출된 의약품입니다.
헌터증후군은 세포내 소기관 중 하나인 리소좀에 IDS(Iduronate?2-sulfatase)라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리칸(GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포내 축적되면서 골격 이상과 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상을 보이는 유전 희귀질환입니다.
허은철 녹십자 사장은 "글로벌 제품으로의 도약을 위해 세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상은 큰 의미가 있다"며 "헌터라제의 우수성을 다시 한 번 알리고 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것"이라고 말했습니다.