“리보핵산(RNA)이 유전 정보 전달자에서 질병을 치료하고 세포 기능을 조절하는 치료 플랫폼으로 발전하고 있습니다.”
조성찬 한국생명공학연구원 핵산치료제연구센터장(사진)은 20일 인터뷰에서 “RNA를 다루는 기술이 발전하며 유전자 발현을 억제하거나 필요한 단백질을 만들도록 하는 등 치료제로서 활용 범위가 계속 넓어지고 있다”며 이같이 말했다.
RNA는 DNA의 유전 정보를 전달하고 단백질 생성과 유전자 발현 조절 등에 관여하는 핵산이다. 치료제는 표적 유전자의 발현 억제, 필요한 단백질의 생성 유도, RNA의 기능 조절과 서열 교정 등을 활용해 다양한 형태로 발전하고 있다. RNA는 표적과 기능에 맞춰 서열을 설계할 수 있어 개발과 최적화가 유연하다.
이 같은 특성을 바탕으로 코로나19 팬데믹 때 핵심적인 역할을 한 메신저리보핵산(mRNA) 백신을 비롯해 척수성 근육위축증 치료제 ‘스핀라자’, 이상지질혈증 치료제 ‘렉비오’와 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제 ‘온파트로’ 등 RNA 기술을 활용한 혁신 신약이 잇달아 상용화됐다.
조 센터장은 “mRNA를 이용한 개인맞춤형 암 백신과 몸속 면역세포를 직접 바꿔 암을 공격하게 하는 인비보(in vivo) CAR-T 치료제 등이 차세대 연구 분야”라며 “항체와 치료 단백질, 유전자 편집 도구를 체내에서 일시적으로 생성하게 하는 방식으로도 발전하고 있다”고 설명했다.
앞으로 풀어야 할 핵심 과제는 원하는 조직과 세포로의 정밀한 전달이다. 현재 전달 기술은 간 등 일부 장기에서 성과를 냈지만 심장과 뇌 등 다양한 조직이나 특정 세포에 RNA를 선택적으로 전달하는 데는 여전히 어려움을 겪고 있다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com