입셀(YiPSCELL)은 유도만능줄기세포, iPSC 기술을 기반으로 난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오 벤처기업이다. 정상인 및 환자 유래 iPSC 라인 구축, 질환 모델링, 세포 분화기술, 그리고 iPSC 기반 세포치료제 개발을 주요 사업으로 하고 있다. 가톨릭대학교 류마티스내과 교수인 주지현 대표가 2016년 11월에 설립했다. 입셀은 연구중심병원 연구, 임상 인프라와 산·학·연·병 협력 네트워크를 기반으로 성장하며, 연구성과의 사업화와 혁신 생태계 확산에 기여하고 있다.
“오랫동안 류마티스질환과 퇴행성관절염 환자를 진료하고 연구하면서 기존 약물치료만으로는 해결하기 어려운 질환의 근본적 치료 가능성에 관심을 가져왔습니다. 현재 가장 집중하고 있는 분야는 퇴행성관절염 치료제입니다. 기존 치료가 통증 완화나 염증 조절에 머무르는 경우가 많았다면 입셀은 손상된 연골 조직의 구조적 회복 가능성까지 고려한 차세대 세포치료제를 개발하고 있습니다.”
대표 아이템은 ‘MIUChon™(뮤콘)’이다. MIUChon은 Minimal Injectable Unit Chondrospheroid의 약자로, iPSC에서 유래한 연골세포 스페로이드 기반의 주사형 퇴행성관절염 치료제다.
“쉽게 설명하면 iPSC를 연골세포 계열로 분화시킨 뒤 이를 약 200마이크로미터 크기의 균일한 3차원 구형 세포 덩어리, 즉 연골 스페로이드 형태로 만든 치료제입니다. 이 작은 연골 스페로이드를 관절강 내에 주사해 손상된 연골 환경을 개선하고, 장기적으로는 연골 구조 보존 또는 회복을 목표로 합니다.”
MIUChon의 특징은 수술적 이식이 아니라 관절 내 주사 방식으로 투여할 수 있다는 점이다. 환자 입장에서는 보다 부담이 적고, 의료진 입장에서도 비교적 표준화된 방식으로 적용할 수 있는 장점이 있다. 현재 국내에서 iPSC 기반 동종 세포치료제 임상연구 승인을 받아 초기 임상 경험을 축적하고 있으며, 안전성 평가와 함께 WOMAC, KOOS, VAS 같은 임상 지표, MRI 기반 연골 평가 등을 통해 치료 가능성을 탐색하고 있다.
뮤콘의 가장 큰 경쟁력은 세 가지로 요약할 수 있다. 첫째, iPSC 기반 플랫폼 기술이다. “기존 자가세포 치료제는 환자마다 세포를 채취하고 제조해야 하는 한계가 있습니다. 반면 iPSC 기반 치료제는 잘 확립된 세포주를 활용해 보다 균일하고 표준화된 세포치료제로 개발할 가능성이 있습니다.”
둘째, 주사형 연골 스페로이드 제형이라는 점이다. 단순한 세포 현탁액이 아니라 3차원 스페로이드 형태로 제조하기 때문에 세포 간 상호작용, 연골기질 형성, 생체 내 안정성 측면에서 장점이 있을 것으로 기대하고 있다. 또한 수술이 아닌 관절 내 주사 방식이라는 점은 향후 임상 확장성 측면에서도 중요하다.
셋째, 병원 기반의 임상·연구 연계성이다. “퇴행성관절염 환자를 진료하는 임상의입니다. 치료제 개발 과정에서 단순히 실험실 기술에 머무르지 않고, 실제 환자에게 필요한 적응증, 평가 지표, 임상 설계, 안전성 관리까지 고려할 수 있습니다. 입셀은 이러한 병원 기반 스핀오프 기업으로서의 강점을 갖고 있습니다.”
현재 입셀은 MIUChon이 아직 정식 품목허가 전 단계이기 때문에 일반적인 의미의 판매나 마케팅보다는, 임상적 근거 확보와 전략적 파트너십 구축에 집중하고 있다.
“우선 국내에서는 임상연구를 통해 안전성과 초기 유효성 데이터를 축적하고 있습니다. 퇴행성관절염은 환자 수가 매우 많고 미충족 의료수요가 큰 질환이기 때문에, 향후 임상 데이터가 확보되면 병원, 정형외과·류마티스내과 네트워크, 재생의료 관련 기관과의 협력이 중요해질 것으로 보고 있습니다. 또한 국내외 학회 발표, 바이오 콘퍼런스, 투자자 미팅 등을 통해 MIUChon의 기술적 차별성과 임상적 가능성을 알리고 있습니다. 단순 홍보보다는 데이터 기반 신뢰 확보가 가장 중요한 마케팅 전략이라고 생각합니다.”
주 대표는 “세포치료제 개발은 연구개발, GMP 제조, 비임상, 임상시험까지 장기간의 투자와 전문성이 필요한 분야”라며 “입셀은 지금까지 정부 연구개발 과제, VC투자, 협력 연구 등을 통해 핵심 기술과 초기 임상 진입 기반을 마련해왔다”고 말했다.
“MIUChon의 임상 데이터를 바탕으로 후속 임상 개발, 제조공정 고도화, 해외 규제 대응을 위해 현재 시리즈B 투자를 진행하고 있습니다. 이외에도 전략적투자에 대한 부분도 고려하고 있습니다. 단순한 재무적 투자보다는, 재생의료 분야의 이해도가 높고 글로벌 임상·사업화에 함께 기여할 수 있는 파트너와의 협력을 중요하게 보고 있습니다. 특히 iPSC 기반 치료제는 아직 전 세계적으로도 초기 시장이기 때문에, 투자자에게는 단기 매출보다 플랫폼 확장성, 지식재산권, 제조기술, 임상 진입 경험이 중요한 판단 기준이 될 것으로 생각합니다."
주 대표는 해외 진출 역시 매우 중요한 전략이 될 것으로 보고 있다. iPSC 기반 세포치료제는 국내 시장만을 보고 개발하기에는 기술의 확장성이 크고, 동시에 글로벌 규제 기준에 맞춘 개발이 필수적이기 때문이다.
“우선 일본은 재생의료 분야에서 제도적 경험과 임상 적용 사례가 많은 국가이기 때문에 중요한 시장입니다. 일본 진출 가능성을 검토하면서, PMDA 대응을 위한 사전 분석과 현지 협력 가능성을 모색하고 있습니다.”
입셀은 중소벤처기업부의 충북특구사업을 통해서 5년 이상 일본 쇼난아이파크와 협업을 진행해 왔으며, 가마쿠라병원에서 임상연구에 대한 협업을 진행해 왔다. 현재 실무적인 논의가 시작되고 있는 상태로 국내재생치료제의 첫 일본임상연구를 기대하고 있다.
“일본은 iPSC 연구와 재생의료 산업 생태계가 잘 형성되어 있어, 기술 검증과 공동개발 측면에서 의미 있는 파트너가 될 수 있습니다. 또한 미국, 유럽 등 선진 규제 시장 진입도 장기적으로 검토하고 있습니다. 세포치료제는 국가별 규제 체계, 제조 기준, 임상시험 설계가 매우 중요하기 때문에, 단순 수출보다는 공동개발, 기술이전, 현지 임상 파트너십 방식이 현실적인 전략이라고 보고 있습니다.”
주 대표는 어떻게 창업하게 됐을까. “창업의 계기는 환자 진료 현장에서 시작됐습니다. 퇴행성관절염을 포함한 여러 난치성 질환 환자들을 보면서, 기존 치료로는 통증을 줄이거나 진행을 늦추는 데 한계가 있다는 점을 많이 느꼈습니다. 특히 연골은 한 번 손상되면 스스로 회복되기 어렵기 때문에 보다 근본적인 치료 접근이 필요하다고 생각했습니다. 실제로 환자들을 많이 만났을 때 인공관절에 대한 두려움, 만성통증에 대한 불편감이 매우 커서 이 분야에 대한 새로운 치료제 요구가 매우 높다고 느껴왔습니다. 연구자로서 iPSC 기술의 가능성을 보았고, 임상의로서 환자에게 필요한 치료제의 방향을 알고 있었습니다. 이 두 가지를 연결하기 위해서는 논문이나 연구과제에 머무르지 않고, 실제 치료제로 개발할 수 있는 기업이 필요하다고 판단했습니다. 그래서 입셀을 창업하게 되었습니다. 초기 자금은 연구개발 과제, VC투자, 협력 연구 등을 통해 마련했습니다. 바이오 창업은 단기간에 성과를 내기 어렵기 때문에, 처음부터 큰 외형을 만들기보다는 핵심 기술, 세포주, 제조공정, 비임상 데이터, 임상 진입 가능성을 하나씩 쌓아가는 방식으로 회사를 성장시켜 왔습니다.”
창업 후 주 대표는 “가장 큰 보람은 연구실에서 시작한 기술이 실제 환자에게 적용될 수 있는 단계까지 다가가고 있다는 점”이라며 “특히 iPSC 기반 치료제는 과학적으로도 어렵고, 규제적으로도 도전적인 분야다. 국내에서 이러한 치료제를 임상연구 단계까지 진입시키는 과정 자체가 쉽지 않았다”고 말했다.
“여러 차례 보완 요구와 검토 과정을 거치면서 힘든 순간도 많았지만, 그 과정을 통해 기술과 자료의 완성도가 높아졌습니다. 결국 국내에서 iPSC 기반 동종 세포치료제 임상연구 승인받았고, 실제 환자에게 투여해 안전성과 가능성을 확인해 나가는 단계에 이르렀다는 점에서 큰 보람을 느낍니다. 또 하나의 보람은 같이하는 젊은 연구자들과 직원들이 ‘한국에서도 iPSC 기반 세포치료제를 직접 만들 수 있다’는 자신감을 갖게 된 점입니다. 회사의 성장은 단순히 제품 하나를 개발하는 것을 넘어, 국내 재생의료 산업 생태계에 작은 기여를 하는 과정이라고 생각합니다.”
입셀은 iPSC 연구, 세포분화, GMP 제조, 품질관리, 비임상·임상 개발, 규제 대응, 사업화 경험을 가진 인력들로 구성되어 있다. 세포치료제는 단순한 연구개발만으로는 완성될 수 없고, 제조와 품질, 임상, 규제 전략이 모두 연결되어야 한다.
“연구자 중심의 회사이면서도, 실제 치료제 개발에 필요한 CMC, 품질, 임상, 규제, 사업 개발 역량을 함께 키워가고 있습니다. 또한 병원과의 협력, 외부 전문가 네트워크, 국내외 자문 그룹을 통해 부족한 부분을 보완하고 있습니다. 정확한 인원은 시점에 따라 변동이 있지만, 대략 45명 정도입니다. 해당 분야별로 핵심의 소수 정예의 전문 인력이 iPSC 기반 치료제라는 하나의 목표를 향해 움직이고 있다는 점입니다.”
앞으로의 계획에 대해 주 대표는 “단기적으로는 MIUChon의 초기 임상 연구를 안정적으로 수행해 안전성 자료와 초기 유효성 신호를 확보할 것”이라고 말했다 “초기 안전성 자료는 다행히 확보했습니다. 운이 좋게도 초기 유효성 신호도 관찰이 되는 상황입니다. 올해 9월부터 시작되는 더 체계적인 임상시험으로 확장해, 퇴행성관절염에서 질병 구조를 바꿀 수 있는 치료제, 즉 DMOAD 가능성을 검증하고자 합니다.”
“중장기적으로는 MIUChon을 국내 최초 수준의 iPSC 기반 주사형 연골세포치료제로 발전시키고, 글로벌 임상과 해외 파트너십까지 연결하는 것이 목표입니다. 입셀의 iPSC 플랫폼은 퇴행성관절염에만 머물지 않습니다. 향후 다른 근골격계 질환, 면역질환, 난치성 질환 모델링, 세포치료제 개발로 확장할 수 있습니다. 실제로 현재 진행하고 있는 연구중심병원과제를 통해서 한국에서 개발한 거부반응이 최소화된 저면역원성 유도만능줄기세포를 미국 스탠포드대학에 전달해 심장재생치료제를 개발하고 있습니다. 궁극적으로는 한국에서도 세계 시장에서 경쟁할 수 있는 iPSC 기반 재생의료 기업을 만드는 것이 목표입니다.”
설립일 : 2016년 11월
주요사업 : 정상인 및 환자 유래 iPSC 세포주 구축, iPSC 기반 질환 모델링 및 신약 평가 플랫폼 개발, iPSC 유래 세포치료제 개발, 퇴행성관절염 치료제 MIUChon™ (뮤콘)개발, 재생의료 및 첨단바이오의약품 관련 연구개발
성과 : iPSC 기반 연골세포 스페로이드 치료제 MIUChon™ 개발, 국내 iPSC 기반 동종 세포치료제 임상연구 승인 경험 확보, 퇴행성관절염 대상 관절강 내 주사형 세포치료제 안전성 임상연구 완료, 임상급 iPSC 기반 세포분화 및 3차원 스페로이드 제조 기술 확보, 국내외 학회 및 바이오 콘퍼런스에서 iPSC 기반 재생의료 기술 발표, 2026년 유니콘브릿지 사업선정
연구중심병원과의 협력 성과 사례 : 서울성모병원의 연구, 임상 인프라를 통해 세계 최초 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 연골재생 세포치료제의 임상개발 추진. 연구중심병원의 임상시험 인프라를 활용하여 유도만능줄기세포 유래 중간엽줄기세포 치료제의 안전성과 유효성을 검증
이진호 기자 jinho2323@hankyung.com