세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀은 자체 개발한 차세대 줄기세포 치료제 임상1b상 반복투여 결과에 대해 ‘성공’으로 평가했다. 임상 1상 성공의 첫 번째 평가기준인 안전성뿐 아니라 효능 면에서도 현재 임상 단계에서 기대하는 이상의 결과를 확인했다는 평가가 나온다.
이엔셀은 신약 후보물질 EN001이 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자 6명을 대상으로 한 임상 1b상(반복투여)에서 우수한 내약성을 확인했다고 18일 밝혔다.
이어 단순히 증상을 완화하는 수준을 넘어, 질병의 근본 기전에 직접 개입해 진행을 늦추거나 회복시키는 근본적 치료제(DMOD)로서의 혁신적 가치를 확인했다는 데서 의미가 크다고 강조했다.
샤르코-마리-투스병은 말초신경이 손상돼 근력 약화와 감각 이상이 점진적으로 진행되는 유전성 희소병이다. EN001은 줄기세포 기반 세포치료제다.
먼저 이번 임상 결과에서 유효성을 살펴보면 EN001은 글로벌 시장에서 개발 중인 기존 약물 및 질환의 자연적 경과와 비교했을 때 확연한 우월성을 보였다. 과거 주목받은 PXT3003 복합제의 임상 2상 결과(24주 기준 약 -0.6점 개선)와 비교할 때, EN001의 저용량군은 약 15배(-9점 개선), 고용량군은 약 6배(-3점 개선)로 지표를 크게 개선했다.
질환 중증도를 나타내는 CMTNSv2 점수는 낮아질수록 환자의 상태가 정상에 가까운 것을 의미한다. 회사 관계자는 “이번 임상 결과는 EN001이 환자의 신경 기능을 실질적으로 회복시키고 있음을 데이터로 입증한 것”이라고 강조했다.
CMT1A가 매년 자연적으로 0.16~0.68점씩 지표가 악화하는 난치성 질환임을 고려하면, EN001은 단순히 악화 속도를 늦추는 수준을 넘어 점수를 대폭 낮춘다는 점에서 DMOD 약물로서의 잠재력이 크다는 것이 회사 측 설명이다. 소규모 환경임에도 유효성 평가에서 p값 0.0088을 기록하며, 당초 임상 설계 시 가정한 효과 크기를 수배 이상 웃도는 확실한 약효를 증명했다. 일반적으로 p값이 0.05보다 작으면 통계적 유의성을 확보한 것으로 본다.
이 관계자는 “수치로 증명된 9.3점의 개선은 EN001이 손상된 말초신경의 수초(myelin)를 실질적으로 재생시키는 근원적 치료 기전이 작동하고 있음을 시사한다”고 했다.
안전성 측면에서도 우수한 결과를 얻었다. 고용량 투여군에서 용량제한독성(DLT)이 단 한 건도 발생하지 않아 최상의 내약성을 확인했다. 용량제한독성이란 특정 용량 이상에서 더 이상 투여를 지속하기 어렵게 만드는 심각한 부작용을 말한다.
약물이상반응(ADR) 또한 모두 경증(Grade 1~2) 수준으로 임상 기간 내에 전원 회복했다. 이엔셀은 이러한 안전성 프로파일을 바탕으로, 이미 설계가 완료된 임상 2a상(무작위배정, 이중눈가림, 위약대조)에 즉시 진입해 상업화 데이터를 완성할 방침이다.
이엔셀 관계자는 “이번 임상 1b상 반복투여 성공은 EN001이 글로벌 시장에서 가장 희소성 있는 퍼스트인클래스(혁신신약) DMOD 치료제가 될 수 있음을 입증한 것”이라며 “압도적인 유효성 시그널을 바탕으로 글로벌 파트너링 및 후속 임상 준비에 전력을 다해 기업 가치를 극대화하겠다”고 했다.
이엔셀은 이번 임상에서 입증한 데이터 경쟁력을 바탕으로 다국적 제약사와의 기술이전(LO) 협상에서도 유리한 고지를 점할 것으로 기대하고 있다.
이우상 기자 idol@hankyung.com