“간 질환 중심이던 siRNA 시장을 넘어 비만과 중추신경계(CNS)까지 파이프라인을 확장해 핵산 치료제 시장을 선도하겠습니다.”
권인호 올릭스 부사장은 26일 롯데호텔 제주에서 열린 ‘한경바이오인사이트포럼 2026’에서 이같이 말했다. 2010년 설립된 올릭스는 자체 개발한 siRNA 플랫폼을 기반으로 단백질 생성의 원천인 mRNA를 조절해 난치성 질환의 근본적인 치료제를 개발하고 있다.
이날 발표의 최대 화두는 차세대 비만 치료제 후보물질인 ‘OLX501A’였다. 최근 시장을 주도하는 GLP-1 수용체 작용제 계열 치료제들이 중추신경계에 작용해 포만감을 유도한다면, 올릭스는 타깃 부위부터 차별화했다. OLX501A는 지방 조직 내에서 지방 축적을 돕는 ‘ALK7’ 단백질을 선택적으로 억제한다.
권 부사장은 “과도한 영양을 섭취하면 간에서 지방 조직으로 신호가 전달되고, 이때 ALK7 단백질이 과발현되면서 지방이 쌓이게 된다”며 “올릭스의 기술은 이 단백질의 생성을 원천 차단해 지방이 축적되는 대신 분해되도록 유도한다”고 설명했다.
특히 마우스 모델 실험에서 단 1회 투여만으로도 약 80%의 유전자 억제(Knock-down) 효과를 확인했으며, 이 효능이 2개월 이상 유지되는 데이터를 확보했다. 권 부사장은 “최근 완료한 1차 원숭이 실험에서도 매우 고무적인 결과를 얻었다”며 “기존 치료제의 부작용인 요요 현상을 극복하고 투여 주기를 획기적으로 늘린 ‘넥스트 제너레이션’ 비만치료제가 될 것”이라고 했다.
올릭스는 siRNA 치료제의 한계로 지적되던 ‘전달력’ 문제 해결을 통한 중추신경계(CNS) 시장 진출 전략도 구체화했다. 뇌로 약물을 보내기 위해 통과해야 하는 뇌혈관장벽(BBB)을 극복하기 위해 글로벌 BBB 셔틀 전문 기업인 ‘벡토-호러스(Vect-Horus)’ 및 ‘키투브레인(Key2Brain)’과 전략적 파트너십을 맺었다.
권 부사장은 “뇌척수액(CSF) 직접 투여 방식은 물론 전신 투여로도 뇌 조직 내에 약물을 효과적으로 전달할 수 있는 독자적 플랫폼 구축을 가속화하고 있다”며 “이를 통해 알츠하이머, 파킨슨병 등 퇴행성 뇌 질환 분야에서 글로벌 퍼스트 무버로 자리 잡겠다”고 말했다.
이러한 확장성의 기반에는 올릭스만의 원천 기술인 ‘비대칭형 siRNA(cp-asiRNA)’가 있다. 기존 siRNA 기술의 고질적 난제였던 세포 독성과 면역 반응 부작용을 획기적으로 낮춘 것이 핵심이다. 기술력은 이미 글로벌 시장에서 인정받고 있다. 세계 최대 뷰티 기업 로레알과 피부 및 모발 재생 공동 연구를 진행 중이며, 중국 한소제약 등과도 긴밀한 협력을 이어가고 있다.
권 부사장은 “단일 파이프라인에 의존하기보다 원천 기술을 바탕으로 다수의 유망 후보물질을 발굴하고, 임상 초기 단계에서 조기 기술이전을 추진하는 비즈니스 모델을 진행하고 있다”며 “2026년에는 기존 글로벌 파트너십을 더욱 강화하고 올릭스 2.0 로드맵을 가속화해 꾸준히 성과를 창출할 것”이라고 덧붙였다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com