앱클론은 차세대 세포치료제 시장 게임체인저로 불리는 '인비보(In-vivo) CAR-T' 플랫폼을 신성장동력으로 정하고 연구개발(R&D)에 나선다고 29일 밝혔다.
일반적으로 키메릭항원수용체(CAR)-T세포 치료제는 환자의 면역세포를 몸 밖으로 꺼내 조작한 뒤 다시 넣어준다. 환자 세포를 활용하기 때문에 제조 공정이 복잡한 데다 비용도 많이 든다.
인비보 CAR-T세포 치료제는 환자의 몸 속에서 면역세포가 직접 CAR를 발현하도록 유도하는 기술이다. 기존 CAR-T세포 치료제의 한계를 해결할 수 있는 기술로 꼽힌다. 아스트라제네카, 애브비 등 글로벌 제약사들은 최근 인비보 CAR-T 기술을 도입했다.
앱클론은 CAR-T 치료제 ‘AT101’을 통해 임상·규제·생산 전반의 역량을 입증했다. 재발성/불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자를 대상으로 진행하고 있는 임상 2상에서 긍정적인 치료 효과를 확인했다. 글로벌 진출을 위한 특허 장벽도 구축했다. 튀르키예 등 해외 임상, 사업화 논의도 활발하게 진행하고 있다.
고형암 표적 스위처블 플랫폼 ‘zCAR-T(AT501)’도 개발하고 있다. 스위치 분자를 활용해 CAR-T 세포의 활성도를 조절해 독성과 표적 이질성 문제를 극복할 수 있을 것으로 업체 측은 내다봤다.
앱클론은 이런 기술을 인비보 CAR-T 플랫폼에도 접목할 계획이다. 스웨덴 벤처기업 등 국내외 유수기업과 공동연구, 파트너십을 통해 대량생산할 수 있는 전달체 기술을 확보할 계획이다. 이를 통해 병원 방문 당일 주사로 치료하는 CAR-T 시대를 여는 게 목표다.
앱클론 관계자는 “인비보 CAR-T는 단순한 파이프라인 추가가 아니라 세포치료제 산업의 구조를 ‘환자 맞춤형 제조’에서 ‘기성품(Off-the-shelf) 형태의 투여’로 바꾸는 혁명적 전환점”이라며 “기존 치료제 개발로 쌓은 탄탄한 기술력을 바탕으로 글로벌 선두 그룹과 경쟁 가능한 차세대 플랫폼을 완성하겠다”고 밝혔다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com