체내에서 단백질이 생성되는 과정을 조절해 병을 치료하는 ‘RNA(리보핵산) 치료제’의 후기 임상시험 결과가 올해 줄줄이 나온다. 빅파마가 RNA 치료제의 성공 가능성을 긍정적으로 보고 천문학적인 돈을 투자한 임상들이다. “결과가 질 나오면 RNA 치료제 개발의 새로운 모멘텀이 될 것”이라는 전망이 나온다.
27일 바이오 업계에 따르면 노바티스가 개발 중인 심혈관 질환 신약 후보물질(파이프라인) ‘펠라카르센’의 3상 결과가 올 상반기에 나온다. 펠라카르센은 간에서 메신저리보핵산(mRNA)과 결합, ‘유전적 고위험 콜레스테롤’이 생성되는 걸 차단하는 심혈관 질환 파이프라인이다. 평소 mRNA는 DNA의 유전 정보를 복사해 리보솜으로 전달함으로써 특정 단백질이 합성되도록 한다. 펠라카르센은 질병 원인 물질의 생성을 막는 만큼 기존 치료제에 비해 효과가 좋고 투약 주기가 길 것으로 기대된다.
올해 3상 결과 발표를 앞둔 RNA 치료제는 이뿐만이 아니다. 미국 바이오텍 아이오니스와 글로벌 빅파마 아스트라제네카는 유전성 트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증(hATTR-PN) 치료제인 ‘웨이누아’의 적응증 확장 임상을 하고 있다. 새 적응증은 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)으로, 결과가 올 하반기에 나올 것으로 보인다. 로슈의 lgA 신장병 파이프라인 ‘세파흑센’, GSK의 B형 간염 파이프라인 ‘베피로비르센’도 연내 3상 결과를 발표한다.
이들 파이프라인은 모두 특정 RNA에 영향을 미쳐 병의 원인이 되는 단백질의 생성을 차단하는 기전이다. 웨이누아와 세파흑센은 간에서 환자의 mRNA에 영향을 미쳐 문제의 단백질이 만들어지는 걸 막는다. 베피로비르센은 바이러스의 DNA가 간세포에서 생성하는 B형 간염 원인 RNA를 제거한다.
RNA 치료제는 질병 발현 이전 단계에 개입한다는 점에서 차세대 치료제로 평가받는다. 이들 임상을 하는 바이오 기업이 구체적인 임상 비용을 공개하지는 않았지만, 개발 건당 수천억원 수준의 자금이 들었을 것으로 추정된다. 한용희 그로스리서치 연구원은 “RNA 치료제는 모달리티(치료접근법)가 기존 치료제와 달라 지금까지 손쓰지 못했던 많은 병의 치료법을 마련해 줄 것으로 기대된다”고 했다.
전문가들은 RNA 치료제 시장의 성장 가능성을 높게 평가하고 있다. 시장조사업체 이밸류에이트파마에 따르면 RNA 치료제 시장은 지난해 79억달러에서 2030년 292억달러(약 42조원, 코로나19 백신 제외)로 커질 것으로 예상된다.
양병훈 기자 hun@hankyung.com