AI 기반 차세대 AAV 벡터 플랫폼 기업 제닉스큐어(대표 문홍성)가 오송첨단의료산업진흥재단(KBIOHealth)이 주관하는 ‘2025년도 제2차 첨단의료산업선도기반실증지원사업’의 첨단바이오의료제품 개발 비임상 실증 사업에 최종 선정됐다. 이번 사업은 국내 의료제품 개발 역량 강화와 사업화 촉진을 목표로, 의료연구개발기관을 대상으로 영장류 기반 첨단바이오의료제품의 작용기전, 효능, 안전성을 정밀 검증하는 기술 서비스를 제공한다.
제닉스큐어는 향후 2년간 영장류 12마리를 지원받아 뇌혈관장벽(BBB) 투과성 AAV 및 안과 치료제 개발용 망막 표적성 AAV 후보물질을 발굴하고, 자체 CARE 플랫폼 기반 차세대 AAV 캡시드 기술을 적용해 라포라병 유전자 치료제의 비임상 실증 연구를 수행할 예정이다. 이를 통해 약물의 체내 분포, 표적 도달성, 발현 효율, 안전성 등 임상 개발을 위한 전략적 근거를 확보할 예정이다.
제닉스큐어는 최근 미국 샌디에이고에서 열린 ‘Neuroscience 2025’에서 CARE 플랫폼 기반의 차세대 엔지니어링 AAV 벡터들을 공개하며 글로벌 연구기관들의 큰 관심을 받았다. 특히 핵심 기술인 GenC2는 정맥주사(IV) 대신 뇌척수액(CSF) 투여 방식을 적용하여 전신 독성 위험을 크게 낮추고, 영장류 모델에서 기존 야생형 대비 5~20배 높은 중추신경계 감염력을 확보한 것이 특징이다.
CARE 플랫폼은 AI 기반 AAV 캡시드 디자인 솔루션 ‘InsightMinerTM’를 활용해 기존 야생형 AAV보다 조직 표적성을 높이고, 높은 전달 효율과 안전성을 가진 엔지니어링 AAV를 개발한다. 이를 통해 제닉스큐어는 저용량·저독성·고효율 유전자 치료제 개발이 가능하며, 최근 정맥주사 기반 AAV 치료제 안전성 이슈 속에서 새로운 대안으로 주목받고 있다.
제닉스큐어는 실제 영장류 조직 발현 데이터를 통해 기술의 실효성을 입증했으며, 동구바이오제약과의 공동연구개발 계약을 통해 상업화 가능성도 공고히 했다. 문홍성 대표는 “이번 선정은 제닉스큐어의 차세대 AAV 기반 치료제와 핵심 기술인 GenC2 등 AAV 엔지니어링 기술력이 공식적으로 인정받은 결과”라며, “영장류 모델 실증 데이터를 기반으로 글로벌 제약사와의 협업 및 기술이전 논의를 가속화할 것”이라고 밝혔다.
제닉스큐어는 앞으로도 CARE 시스템 기반으로 중추신경계(CNS), 망막, 근육 등 다양한 표적 조직을 겨냥한 AAV 캡시드 엔지니어링 개발 영역을 확대하고, 신경퇴행성 질환 치료제 개발을 지속하며, AAV 캡시드 엔지니어링을 포함한 비임상·임상 단계 경쟁력 강화를 이어갈 계획이다.
한편, 제닉스큐어는 한국보건산업진흥원 보건산업혁신창업센터(K-BIC) 창업도약패키지 지원사업(’25)에도 선정되어, 전주기 지원을 위한 투자, IR, 멘토링 등 지원을 받고 있다.
이진호 기자 jinho2323@hankyung.com