종근당의 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질이 비임상에서 인지 기능 및 기억력 회복 효과가 있는 것으로 확인됐다.
종근당은 지난달 미국 캘리포니아주 샌디에이고에서 열린 미국 신경과학학회 연례총회(SFN 2025)에서 자사 퇴행성 신경질환 치료제 후보물질 ‘CKD-513’의 비임상 연구 성과에 대한 포스터 발표를 진행했다고 3일 밝혔다.
CKD-513은 히스톤탈아세틸화효소6(HDAC6)를 선택적으로 억제해 신경세포 기능을 직접 개선하는 새로운 기전의 치료제 후보물질이다. HDAC6은 미세소관의 안정성을 저하시켜 척수와 뇌를 이어주는 ‘징검다리’역할을 하는 축삭(axon) 내 물질 수송을 방해하는 효소다.
연구 결과 CKD-513은 타우병증 모델에서 HDAC6에 대한 높은 선택성과 우수한 뇌 투과성을 확보한 것으로 나타났다. 타우병증은 알츠하이머병 등의 주요 원인으로 꼽힌다. CKD-513은 뇌 신경세포 내 타우 단백질 과발현 세포 및 질환 동물모델에서 손상된 축삭 수송을 정상 수준으로 복원시켰다. 해당 질환 동물 모델에서 인지 기능 및 기억력 회복 효과가 확인됐고, 장기기억 강화(LTP) 평가 결과 신경세포 기능 개선도 입증했다.
CKD-513은 뇌 내 약물 투과도를 크게 향상시켜 기존 HDAC6 저해제의 한계를 극복한 약물로 평가받는다. 종근당은 알츠하이머성 치매·타우병증·샤르코-마리투스병(CMT) 등 퇴행성 신경질환을 목표로 이 후보물질을 개발하고 있다. 최근 국가신약개발사업단(KDDF) 국책과제에 선정돼 전임상 연구를 지원받아 2026년 말 임상 1상 진입을 목표로 개발이 진행될 예정이다.
종근당 관계자는 “이번 발표는 종근당이 보유한 HDAC6 억제 플랫폼 기술의 새로운 가능성을 입증한 의미 있는 성과”라며 “타우병증과 샤르코 마리 투스 병증 모델에서 확인된 신경세포 기능 개선 효과를 기반으로, 신경계 질환 분야의 연구·개발에 더욱 속도를 높일 것”이라고 말했다.
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송영찬 기자 0full@hankyung.com