파이안바이오테크놀로지가 미토콘드리아를 이용해 파킨슨 동물모델을 치료한 결과를 발표했다.
파이안바이오와 오명숙 경희대 융합생명의약학과 교수팀은 파킨슨병을 유발한 쥐에 줄기세포 유래 미토콘드리아를 투여하자 증상이 개선됐다고 8일 발표했다.
연구팀은 줄기세포 유래 미토콘드리아 기반 후보물질 ‘PN-101’이 파킨슨 동물모델에서 도파민 신경세포의 사멸 보호 효과, 염증 완화 및 운동기능 개선 효과를 보여줬다고 설명했다. 정맥으로 투여한 PN-101이 뇌혈관장벽(BBB)을 효과적으로 통과했다고도 했다.
파이안바이오 관계자는 “지금까지 파킨슨병의 경우 저분자화합물을 이용한 다수의 치료제 개발이 진행되어 왔으나 아직까지 획기적인 치료제가 없는 상황”이라며 “연내 임상 시험계획(IND) 제출을 목표로 개발 속도를 높이고 있다”고 했다.
PN-101은 중간엽 줄기세포에서 유래한 건강한 미토콘드리아다. 미토콘드리아는 세포 내에서 에너지를 만드는 소기관이다. 미토콘드리아가 고장이 나거나 노후되면 세포의 기능이 저하되는 등 다양한 문제가 생긴다. 연구팀은 정맥주사의 한 형태인 볼루스 주입으로 PN-101을 주사했다. 이렇게 주사한 미토콘드리아는 특별한 조작 없이도 BBB를 넘어 뇌에 도달했다.
한규범 파이안바이오 대표는 “이번 연구에 사용한 줄기세포 유래 미토콘드리아는 파이안바이오가 다발성근염 및 피부근염을 적응증으로 한 임상1·2a상에 사용한 PN-101과 제조방법 및 제형, 투여경로가 동일하다”며 “식품의약품안전처의 승인을 받아 파킨슨병으로 적응증을 넓히기가 용이할 것”이라고 말했다.
연구결과는 신경학 분야 학술지 ‘뉴로테라퓨틱스’ 최신호에 실렸다.
이우상 기자 idol@hankyung.com