헬릭스미스의 유전자치료제 ‘엔젠시스’가 중증하지허혈(CLI) 환자들을 대상으로 한 중국 임상 3상에서 주요 평가지표를 달성했다. 유효성을 입증된 만큼 신약허가에 나설 것으로 풀이된다.
헬릭스미스는 중국 파트너사인 노스랜드 바이오텍이 중증하지허혈(CLI)을 대상으로 한 엔젠시스(VM202, 중국명 NL003) 임상 3상에서 주평가지표를 달성했다고 2일 밝혔다.
노스랜드 측이 발표한 결과에 따르면 1차 평가지표인 궤양 완치율이 위약 대조군에 비해 유의하게 우수했고(p<0.0001), 안전성도 양호했으며 심각한 이상반응은 발견되지 않았다.<br />
노스랜드사는 휴지기 통증 감소를 주평가지표로 하는 임상 3상 (300명 규모)과 궤양 완치를 주평가지표로 하는 임상 3상 (240명 규모), 두 개의 독립적인 임상 3상을 2019년 7월부터 중국 전역의 24개 임상시험센터에서 진행해 왔다. 이번 결과 발표는 궤양 완치 목적의 임상 3상에 대한 결과다. 통증 감소를 목표로 하는 나머지 임상 3상에 대해서는 올해 3분기 중 결과를 발표할 예정이다.
노스랜드 측은 현지 보도자료를 통해 “이번 임상시험 결과를 바탕으로 NDA 신청 준비 및 상업화 준비에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.
중증하지허혈은 중증 당뇨환자들에게서 나타나는 질환이다. 다리에서 혈액순환이 제대로 이뤄지지 않아 조직이 괴사하는 것을 말한다. 헬릭스미스가 최근 실패 소식을 전한 미국 임상은 당뇨병성 신경병증을 대상으로 한 시험이었다. 주관적인 통증 개선 효과를 임상으로 증명해야 해 객관적 평가가 어렵다는 지적이 있었다.
노스랜드 측은 2025년 엔젠시스의 중국 현지 상업화를 위해 베이징 외곽에 총 1만 2천 평 규모의 생산 설비를 구축하고 있으며, 이 중 엔젠시스 생산 전용 시설은 3900평 규모다. 이는 연간 10만 명의 CLI 환자들에게 엔젠시스를 투약할 수 있는 규모로, 약가를 1200만원으로 추정할 경우 연 매출 1조 2000억 원이 발생할 것으로 예상된다. 2004년 헬릭스미스와 노스랜드 바이오텍은 공동개발계약을 체결했으며, 노스랜드가 엔젠시스를 중국에 시판할 시 헬릭스미스는 일정 기간 동안 로열티를 수령할 수 있다.
헬릭스미스는 “엔젠시스의 족부궤양에 대한 완치 효과가 대규모 임상 3상에서 입증되었다”며 “이는 엔젠시스를 인체에 주사하면 혈관생성 및 신경재생을 촉진하여 임상적 효과를 나타낼 수 있다는 가정을 증명한 결과”라고 설명했다. 이어 “향후 이와 같이 다양한 적응증에 엔젠시스를 활용하고자 하는 관련 신약개발 기업들을 상대로 기술수출 논의가 더욱 활발하게 진행될 것으로 예상된다”라고 밝혔다.
이우상 기자 idol@hankyung.com