삼성제약은 식품의약품안전처에 ‘GV1001’의 알츠하이머 국내 임상 3상 시험계획(IND) 변경을 신청했다고 8일 밝혔다.
GV1001은 삼성제약이 젬백스앤카엘로부터 국내 실시권을 도입해 췌장암과 알츠하이머 치료제로 개발 중인 물질이다.
기존 임상 계획은 0.56mg 투여군과 1.12mg 투여군으로 나뉘었다. 변경된 계획에서는 0.56mg 투여군을 제외하고 1.12mg 투여군으로만 진행한다. 그 결과 전체 임상 환자 수도 936명에서 750명으로 줄었다.
변경된 임상에서는 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자 750명을 대상으로 GV1001 1.12mg을 24주(6개월) 투여한다. 중증장애점수(SIB)와 전반적 임상 평가(CIBIC-plus)를 통해 위약 대비 우월성을 확인할 예정이다.
삼성제약은 지난해 5월 알츠하이머 적응증에 대한 GV1001의 국내 개발 권리를 취득했다. 이후 최적화된 3상 진행을 위해 전문가 의견을 받아들여 임상 계획 변경을 결정했다.
삼성제약에 따르면 임상 2상에서 GV1001 1.12mg은 1차 유효성 평가 변수인 중증장애점수에서 탁월한 개선 효과를 입증했다. 안전성 분석에서 약물에 따른 부작용과 이상반응은 나타나지 않았다.
삼성제약은 IND 변경이 승인되면 GV1001의 상업화 계획을 본격화할 계획이다. 근본적인 치료가 가능한 차별화된 알츠하이머병 치료제를 출시하겠다는 목표다.
삼성제약 관계자는 “이번 IND 변경 신청은 GV1001 1.12mg의 고용량 투여군에서 큰 효과를 나타낸 2상 임상시험 결과에 대한 전문가들의 평가와 권고를 받아들인 결정”이라며 “식약처 승인을 받으면 임상시험 기간 단축 및 비용 절감으로 상업화 속도가 빨라질 것으로 기대한다”고 했다.
알츠하이머 치료제 GV1001의 개발은 국내에선 삼성제약이, 해외에서는 젬백스가 주도하고 있다. 젬백스는 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 2상 임상시험을 진행 중이다.
지난해 3월에는 고성호 한양대 의대 교수 연구진이 GV1001의 치료 기전을 밝힌 논문을 발표했다.
논문에 따르면 GV1001은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(GnRHR)에 작용한다. 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)를 조절해 뇌 내 면역 사이토카인 역할을 하는 치료 기전이다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com