오는 19일부터 중증 질환자들이 국내에서 치료를 위해 해외에서 임상시험 중인 시판 전 의약품을 활용할 수 있게 된다. 지금은 정식 허가를 거치지 않았다면 국내 임상시험 중인 약만 치료 목적으로 쓸 수 있다. 환자의 치료 기회가 확대되고 해외 임상약을 쓰기 위해 원정 치료를 가는 불편을 덜 것으로 예상된다.
13일 식품의약품안전처에 따르면 국외 임상시험용 의약품을 중증·응급환자 치료 목적으로 사용할 수 있도록 하는 내용의 약사법 개정안이 19일 시행된다. 이번 조치는 식약처의 ‘식의약 규제혁신 100대 과제’ 중 하나다. 식약처는 이번 제도 개선으로 대체할 치료 수단이 없거나 생명이 위태로운 중증 질환자의 치료 기회가 확대될 것으로 기대하고 있다.
국내에 ‘임상시험용 의약품의 치료목적 사용승인’ 제도가 도입된 것은 2002년이다. 이 제도를 활용해 치료받는 환자는 점차 증가하고 있다. 국내 치료목적 사용 승인 건수는 2016년부터 올해 8월까지 4161건이었다. 치료에 활용된 제품은 198개, 대상 질환은 360개다. 병원, 동네의원, 제약사 등 신청기관은 114곳이었다.
그동안 치료목적 사용승인 제도는 있지만 해외 임상약은 쓰지 못해 난치성 질환 환자들이 효과 높은 신약을 구하는 데 어려움을 겪었다. 일부는 다국적제약사의 해외 임상시험 의약품을 활용하기 위해 미국 유럽 일본 등으로 원정 치료에 나서기도 했다. 이 때문에 환자단체들은 해외 임상시험 의약품도 국내에서 쓸 수 있도록 허용해달라고 요구해왔다. 안기종 한국환자단체연합회 대표는 “신경내분비종양 환자는 기존 약물 치료로도 효과가 없으면 독일 등으로 원정 치료를 가 방사성 의약품 액티늄 치료를 받고 오기도 했다”며 “환자단체가 꾸준히 필요성을 주장해온 제도이기 때문에 많은 환자가 혜택을 볼 것으로 예상한다”고 했다.
제도를 활용하려면 주치의가 진단서, 환자 동의서, 임상시험용 의약품이 임상적 효과가 있다는 것을 입증하는 근거 자료, 개발 제약사의 제공 의향서 등을 갖춰 식약처에 신청해야 한다. 의약품은 통상 제약사가 무료로 공급한다. 고가 신약은 제약사가 전문의와 환자 동의를 받아 개발 원가에 해당하는 비용을 청구할 수 있다.
오현아 기자 5hyun@hankyung.com