젬백스앤카엘은 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’의 국내 2상 연장 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 19일 밝혔다.
이번 승인으로 젬백스는 국내 첫 PSP 임상에서 최대 18개월의 안전성 및 유효성 데이터를 확보할 수 있게 됐다.
이번에 승인받은 임상은 위약군과 시험1군(GV1001 0.56mg), 시험2군(GV1001 1.12mg)으로 나눠 진행된 선행 임상과 달리, 대상자 모두가 GV1001 1.12mg을 12개월 동안 투여받는 단일군 임상이다. 진행 중인 2상을 완료한 환자 중 연장 임상에 동의한 환자를 대상으로 한다. 임상에서 장기 투여 시 약물의 안전성과 질환의 중증도 개선 효과를 탐색하는 것이 목표다.
젬백스는 내년에 PSP 글로벌 임상도 본격화할 예정이다. 현재 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)에 PSP 2상을 신청하기 위한 준비를 순조롭게 진행하고 있다.
이와 함께 이번 임상시험과 별개로 현재 진행 중인 임상에서 유효성과 안전성 데이터를 얻으면 희귀의약품 조건부 판매 허가 신청을 검토할 예정이다.
젬백스 관계자는 “국내외에서 알츠하이머, PSP 등 미충족 의학적 수요가 높은 신경 퇴행성 분야 약물 개발에 집중하고 있다”며 “진행 중인 여러 임상의 파이프라인 전략에 따라 GV1001의 시장 진입이 빠르게 이뤄질 수 있도록 개발 속도를 높이겠다”고 말했다.
한편 젬백스의 PSP 전임상시험 결과는 지난달 덴마크에서 열린 ‘국제 파킨슨병 및 운동 장애 학회(MDS)’에서 최신혁신초록(Late-breaking abstract)으로 채택됐다.
김예나 기자 yena@hankyung.com