보령(옛 보령제약)은 말초T세포림프종(PTCL) 항암제 후보물질 ‘BR101801’이 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다고 7일 밝혔다.
희귀암인 PTCL은 악성림프종의 한 종류다. 진행속도가 빠르고 치료에 대한 반응률이 낮다. 보령에 따르면 재발률이 68% 달하고 사망률이 높지만 치료 대안이 한정됐다.
BR101801은 암세포의 주요 성장조절인자인 PI3K 감마(γ), PI3K 델타(δ), DNA-PK를 동시에 3중 저해하는 계열 내 최초(First-In-Class) 항암제 후보물질이다. 보령은 BR101801을 치료 후 재발 또는 불응하는 PTCL 치료제로 개발 중이다.
지금까지 승인된 재발 또는 불응성 PTCL 환자들을 위한 2차 표준 치료제는 없다. 보령은 BR101801을 우수한 임상 효과를 나타내는 새로운 치료대안으로 개발하겠다는 목표다. 2021년에는 BR101801의 임상 1a상을 통해 효능을 확인했다. 총 9명의 PTCL 환자 중 1명서 완전관해, 2명서 부분관해를 확인했다.
BR101801은 재발 또는 불응성 환자를 대상으로 임상 1b상을 진행 중이다. 올해 하반기까지 마칠 예정이다.
BR101801은 지난 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정을 받았다. 희귀의약품으로 지정되면 조건부 허가를 통해 임상 2상 완료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있다.
김봉석 보령 신약연구센터장은 “이번 희귀의약품 지정으로 PTCL 치료제 개발의 시급성과 BR101801의 임상적 우수성을 다시 확인했다”며 “신속한 후속 임상을 통해 PTCL 환자들에게 희망을 드릴 수 있도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com