JW중외제약은 A형 혈우병 치료제 헴리브라(성분명 에미시주맙)의 경증 및 중등도 환자 대상 효과와 안전성을 입증한 임상 3상 결과가 국제학술지 '란셋 헤마톨로지 2023(THE LANCET Hematology 2023)' 온라인판에 게재됐다고 6일 밝혔다.
헴리브라는 혈액응고 제8인자의 결핍으로 인해 발생하는 A형 혈우병 치료제다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시에 결합해 제8인자의 작용기전을 모방한다. A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(8인자 제제)에 내성을 가진 항체 환자와 비항체 환자 모두에 사용할 수 있다고 했다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속된다.
A형 혈우병은 혈액응고 제8인자 활성화 수치에 따라 경증(5% 초과~40% 미만), 중등증(1~5%), 중증(1% 미만)으로 나뉜다. 헴리브라는 현재 국내에서 중증 A형 혈우병 예방요법제로 허가받았다.
로슈의 후원으로 클라우드 네그리어 프랑스 클로드베르나르 리옹1대학 교수를 비롯한 18명의 교수진은 유럽과 북미, 남아프리카 등 22개 기관에서 경증 및 중등증 A형 혈우병 비항체 환자 72명을 대상으로 약 55주 간 임상을 진행했다.
연구진은 환자들에게 첫 4주간 헴리브라를 주 1회 투여한 뒤 주 1회 또는 2주 1회, 4주 1회를 투여해 출혈량과 혈전성 이상반응 등을 평가했다. 임상 결과, 10.1회였던 연평균 출혈 빈도(ABR)는 헴리브라 투여 후 0.9회로 감소했다. 이 중 치료가 필요한 관절 및 자연 출혈 ABR은 각각 0.2회로 나타났다.
경증 환자 21명의 ABR이 헴리브라 투여 전 20.2회에서 투여 후 2.4회로 줄었고, 중등증 환자는 6.0회에서 2.2회로 감소했다.
안전성 측면에서는 15명의 환자에게 주사 부위 관련 경미한 부작용이 나타났다. 사망 또는 혈전성 미세혈관병증이 발생한 사례는 없었다.
헴리브라는 이같은 임상 결과를 바탕으로 이달 초 유럽연합(EU)에서 비항체 중등증 A형 혈우병 환자를 위한 예방 치료제로 승인받았다. 한국에서는 지난달 9일 건강보험심사평가원으로부터 비항체 중증 A형 혈우병 환자에 대한 급여 적정성을 인정받았다.
JW중외제약 관계자는 "이번 임상은 헴리브라가 중증뿐 아니라 경증·중등증 A형 혈우병 환자까지 출혈 예방에 효과적이라는 것을 보여준다"며 "더 많은 A형 혈우병 환자들이 치료 혜택을 볼 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.
헴리브라는 로슈의 자회사인 일본 주가이제약이 개발했다. JW중외제약은 2017년 헴리브라의 국내 개발 및 판권을 확보하고, 2020년 중증 A형 혈우병 치료제로 출시했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com