강스템바이오텍은 식품의약품안전처로부터 줄기세포 기반 골관절염 치료제 ‘퓨어스템-오에이 키트주’의 임상 1·2a상을 승인받았다고 16일 밝혔다.
지난 7월 1·2a상을 재신청한지 4개월 만이다. 회사는 지난해 퓨어스템-오에이 키트주의 1·2a상을 신청했지만, 식약처로부터 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전·지원에 관한 법률안(첨생법)’ 시행 이후 임상시험용 의약품에 대한 세포은행 구축 관련 자료보강을 추가로 요청받았다. 지난 6월 승인신청을 자진취하한 후 재신청했다.
퓨어스템-오에이 키트주는 제대혈 유래 중간엽줄기세포와 무세포성 연골기질을 함께 투여하는 융복합 제제다. 근본적 치료제(DMOAD)를 목표하고 있다. 수술 없이 무릎관절강 안에 1회 주사 투약한다. 투여한 세포가 연골세포로 분화해 연골조직 재생에 기여해 근본적인 치료 효과를 기대할 수 있다는 설명이다.
이번에 승인받은 임상은 연골결손 정도에 대한 국제표준기준(ICRS) 3~4등급에 해당하는 중등증의 골관절염 환자를 대상으로 진행된다. 무릎관절강 내 퓨어스템-오에이 키트주를 단회 투여한 후 안전성 확보와 연골재생을 포함한 구조적 개선 및 통증관리의 유효성을 탐색한다.
1상에서는 최대 18명의 골관절염 환자에게서 저용량 중용량 고용량에 대한 내약성과 안전성을 확인할 예정이다. 2a상은 총 50명의 골관절염 환자에게 안전성이 확인된 두 용량군의 6개월간 유효성을 위약군과 비교한다. 또 장기추적조사와 연계해 12개월 시점에서의 유효성을 탐색한다.
강스템바이오텍은 염소 모델 대동물시험에서 퓨어스템-오에이 키트주의 염증억제, 연골조직 및 반월판 부위 재생 등의 결과를 확보했다. 이를 통해 관절 통증완화와 함께 구조적 변형을 억제하거나 개선시킬 수 있는 치료제 개발 가능성을 확인했다는 설명이다. 또 투여된 세포가 재생조직 안에 6개월까지 남아있음을 확인했다.
나종천 강스템바이오텍 대표는 “회사는 국내와 일본 유럽에서 골관절염 치료제 관련 기술의 특허를 취득해, 향후 글로벌 사업화 및 기술이전을 위한 준비도 진행하고 있다”며 “이번 임상 승인 과정에서 강화된 첨단바이오의약품의 품목허가 규정에 부합하기 위해 세포은행을 구축, 품목허가 후 공급가를 줄일 수 있을 것”이라고 말했다.
김예나 기자 yena@hankyung.com