“2023년부터 글로벌 임상 후보물질(파이프라인)을 늘리고, 다국적 기업으로의 기술수출을 확대해 지속 성장 기반을 확보하겠습니다.”
한혜정 파로스아이바이오 최고개발책임자(CDO)는 11일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다.
파로스아이바이오는 빅데이터 및 인공지능(AI) 기술 기반의 신약개발 플랫폼을 갖고 있다. 이를 바탕으로 희귀난치성 질환 치료제를 개발한다. 2020년 시리즈B 160억원, 2021년 시리즈C로 180억원의 투자금을 유치했다.
파로스아이바이오는 AI 신약개발 플랫폼인 ‘케미버스’를 보유하고 있다. 케미버스에는 2억건의 화합물 정보(라이브러리)가 수록돼 있다. 약효정보 데이터베이스(DB) 1000만건, 의약품 DB 1만5000건, 단백질 구조 DB 18만건, 논문 DB 3500만건 등의 정보도 있다.
케미버스는 총 9개의 모듈로 구성돼 있다. 빅데이터와 AI로 목표 질환의 표적 단백질을 도출하고, 여기에 존재하는 잠재적인 약물 결합 부위를 예측한다. 지난 4월 유한양행과 케미버스 관련 기술이전 및 공동 연구개발 계약을 체결했다.
케미버스 기반 기초 연구기관과의 개방형혁신(오픈이노베이션) 전략을 통해 ‘PHI-101’을 공동 연구개발 중이다. PHI-101은 ‘FLT3’ 돌연변이를 표적하는 차세대 항암제다. 한국과 호주에서 다국적 임상 1상을 진행하고 있다. 재발 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 치료제를 개발하기 위해서다.
AML은 고령에서 주로 발병하는 백혈병이다. 현재 AML의 FLT3 저해제 시장에서 가장 많이 쓰이고 있는 약은 ‘길터리티닙’(조스파타)이다. 그러나 3상에서 길터리티닙 투약 환자의 약 31%가 재발을 경험했다.
회사에 따르면 PHI-101은 동물실험에서 경쟁 약물 대비 ‘FLT3’로 인한 모든 돌연변이에 높은 효능을 보였다. ‘F691L’과 ‘D835Y’를 포함한 삼중 FLT3 돌연변이 동물실험에서 길터리티닙 등 경쟁약물 대비 적은 용량으로 더 높은 효능을 확인했다는 것이다.
회사는 PHI-101로 2019년 12월 호주, 2020년 1월 국내에서 난치성 AML 임상 1상을 승인받았다. 1상 결과, 투여 후 1개월(1주기) 뒤 골수의 악성세포가 최대 98% 감소했다. 2020년 12월에는 난소암을 적응증으로 국내 임상 1상 승인을 추가했다. 현재 난소암 1상도 진행하고 있다. 대조군 대비 질병관리율(DCR)은 높고 3단계 이상 부작용 발생비율은 낮았다고 했다.
전임상 중인 ‘PHI-501’도 있다. 난치성 대장암과 흑색종, 삼중음성유방암 치료제로 개발 중이다. ‘DDRs(DDR1·DDR2)’ 및 ‘RAS·RAF’의 신호경로를 차단한다. 대장암 세포주 실험에서 경쟁약물 대비 종양성장인자(p-ERK)와 암 전이 인자(p-DDR1) 등의 발현 조절이 탁월했다는 설명이다.
파로스아이바이오는 지난 5월 기술성평가를 통과했다. 올 하반기를 목표로 현재 상장예비심사 청구를 준비 중이다.
이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com