메드팩토는 재발·난치성 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1·2상을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 11일 밝혔다.
이번 임상은 케이스웨스턴 리저브대 UH 무지개 어린이병원 등에서 진행된다. 임상에서는 재발 난치성 혹은 진행성 골육종을 앓고 있는 14세 이상 청소년 및 성인 환자 48명을 대상으로 백토서팁 단독요법의 안전성 내약성 약동학 평가와 항암 효과 등을 확인하게 된다.
골육종은 뼈 또는 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성 종양이다. 육종암 중 5.6%를 차지하는 희귀암이다. 골육종은 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 소아암 중 하나다. 골육종은 환자 중 25~50%는 암이 폐로 전이되고, 항암 치료 중에도 폐 전이가 진행돼 사망까지 이어지는 것으로 알려졌다.
현재 골육종 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지한다. 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%다. 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있고, 면역항암제도 효과가 없는 것으로 알려져 있어 새로운 치료법에 대한 수요가 크다고 했다.
백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 억제시켜 생쥐의 생존율을 100% 개선시켰다고 회사 측은 전했다. 또 골육종 암세포의 폐 전이를 100% 억제했다.
메드팩토 관계자는 "골육종은 면역항암제의 효과가 없는 반면 백토서팁 단독요법에서 효과가 확인돼 임상을 진행하는 것"이라며 "중간 분석 결과에 따라 허가 목적 임상으로 디자인 변경에 나설 예정"이라고 말했다. 이어 "임상 진행에 있어서 미국의 임상 지원 비영리재단의 지원도 신청할 계획"이라고 덧붙였다.
한민수 기자 hms@hankyung.com