“여러 개의 유전자를 동시에 표적하는 유전자 치료제를 개발하고 있습니다. ‘mTOR·STAT3’를 억제하는 항암제 후보물질은 오는 12월에 국내 임상 1상을 신청할 계획입니다.”
최진우 큐리진 최고전략책임자(CSO)는 11일 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC)’에서 이와 같이 말했다.
큐리진은 2016년 설립한 유전자치료제 개발 기업이다. 리보핵산간섭(RNAi) 기술 및 유전자 재조합 바이러스를 활용한다. 큐리진의 핵심 RNAi 기술은 질병의 원인이 되는 유전자의 발현을 원천 차단해 질병의 근본 치료를 목표한다.
큐리진은 두 개 이상의 유전자를 동시에 표적하는 ‘멀티 타깃 알고리즘’ 기술을 보유하고 있다. 비표적(오프타깃) 효과 등의 부작용을 줄이고 치료 효과를 높이기 위한 기술이다. 큐리진은 이 플랫폼 기술로 다양한 질환에 대해 적응증을 확장한다는 목표다.
가장 앞선 단계의 신약후보물질은 ‘CA102’다. 방광암 췌장암 두경부암 치료제로 개발 중이다. CA102는 암 특이적 전달체로 개조한 아데노 바이러스에 짧은헤어핀리보핵산(shRNA)을 탑재했다. 암 발생 및 전이에 관여하는 mTOR과 STAT3 유전자를 동시에 억제한다.
CA102는 전임상 단계를 진행 중이다. 독성 전임상 결과 가장 높은 용량에서도 독성이 확인되지 않았다. 연내 국내 1상을 신청할 계획이다.
큐리진은 비(非)바이러스 전달체 및 전신투여용 바이러스 전달체 기술도 개발했다.
비바이러스 전달체는 갈낙 기술을 활용한다. 염증성질환 신장질환 간염 등의 치료제 개발에 활용할 계획이다.
전신투여용 바이러스 운반체는 아데노부속바이러스(AAV)를 기반으로 하는 기술이다. 혈액 내의 생체 물질과 결합하도록 바이러스의 표면을 바꾸는 기술을 적용한다. 이 기술을 적용하면 AAV에 대한 항체를 회피할 수 있다고 했다. 또 체내에 오래 머물게 만들었다는 설명이다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com