하나금융투자는 29일 카이노스메드에 대해 올 하반기 파킨슨병 치료제(KM-819)의 미국 임상 2상 진입을 기대했다. 투자의견 및 목표주가는 제시하지 않았다.
카이노스메드는 파킨슨병 치료제를 연구개발하는 기업이다. 2022년 하반기 KM-819의 미국 2상 진입을 계획하고 있다. 김두현 연구원은 “현재 파킨슨병에 대해선 증상 완화제만이 존재한다”며 “KM-819의 2상 진입 및 완료 시 기술이전 수요가 클 것”이라고 예상했다.
2상은 두 단계로 나눠 진행한다. 1단계에선 파킨슨병 환자와 일반 참가자를 대상으로 KM-819를 200㎎ 400㎎ 800㎎씩 투여해 적절한 용량을 결정한다. 용량이 확정되면 2단계에서 미국 내 288명의 파킨슨병 환자를 대상으로 임상을 진행한다. 파킨슨병으로는 세계에서 규모가 큰 임상에 속한다는 설명이다.
카이노스메드는 내달부터 1단계 투여량 결정 시험을 진행하고, 2023년부터는 2단계 파킨슨병 환자를 대상 투여를 시작할 예정이다. 2상은 약 2년간 진행될 예정이다. 김 연구원은 “글로벌 파마 수준의 임상 규모로, 통계적 유의성 결론이 가능할 것”이라고 했다.
KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 ‘FAF1’ 단백질의 과발현을 억제해, 신경세포의 사멸을 막는다. 또 자가포식 기능을 활성화해 ‘알파-시뉴클라인’의 응집을 억제한다. 알파-시뉴클라인은 파킨슨병의 주요 원인이 되는 단백질이다.
지난해 12월 노바티스는 벨기에 제약사 UCB가 2상을 진행 중인 알파-시뉴클라인 오접합 억제제 ‘UCB0599’에 대한 공동개발 계약을 맺었다. 계약 규모는 선급금 약 1억5000만달러(약 1800억원), 단계별기술료(마일스톤) 15억달러(약 1조8000억원)다.
지난 1월에도 에이비엘바이오의 파킨슨병 치료제(ABL031)가 사노피에 총 계약금 1조2720억원, 계약금 900억원 규모로 기술이전됐다. 이에 국내에서도 파킨슨병 치료제에 대한 관심이 커지고 있다는 설명이다.
이와 함께 하반기에는 KM-819의 다계통위축증(MSA) 국내 2상에도 진입할 것으로 전망했다. 김 연구원은 “KM-819는 희귀 신경퇴행성 질환인 MSA에도 효능을 확인받아, 올 하반기 2상에 진입할 것”이라며 “다계통위축증은 파킨슨병과 같은 뇌 퇴행성 질환으로, 긍정적인 2상 결과는 향후 파킨슨병 임상에도 긍정적 데이터로 활용될 가능성이 있다”고 했다.
이어 “다계통위축증은 희귀 질환으로 분류돼 2상 성공 시 조건부 허가가 가능할 것”으로 예상했다.
김예나 기자 yena@hankyung.com