한미약품은 바이오신약 ‘랩스트리플아고니스트’가 유럽의약품청(EMA)으로부터 원발 경화성 담관염(PSC) 치료를 위한 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 17일 밝혔다.
희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄지도록 지원하는 제도다. 유럽은 허가신청 비용 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 10년간 독점권 등의 혜택을 부여한다.
랩스트리플아고니스트가 희귀의약품으로 지정된 건 이번이 네 번째다. 지난해 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 원발 경화성 담관염과 원발 담즙성 담관염(PBC) 치료용 희귀의약품으로 지정됐다. 올 5월에는 특발성 폐섬유증(IPF)으로 FDA의 희귀의약품 지정을 받았다.
이에 따라 한미약품은 6개 후보물질(파이프라인)에서 10가지 적응증으로 총 18건(FDA 9건, EMA 6건, 식품의약품안전처 3건)의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 됐다. 국내 제약사 중 최다다.
랩스트리플아고니스트는 지난해 7월 FDA로부터 비알콜성지방간염(NASH) 치료를 위한 신속심사(패스트트랙) 의약품으로도 지정됐다.
랩스트리플아고니스트는 글루카곤유사펩티드(GLP-1) 수용체, 글루카곤 수용체 및 'GIP' 수용체를 동시에 활성화하는 삼중작용제다. 다중 약리학적 효과를 바탕으로 과도한 간 담즙산 축적을 감소시키고 간 염증 및 섬유증을 억제할 것으로 기대된다.
원발 경화성 담관염은 원인 미상의 간 내·외 담도 염증과 섬유화로 인해 발생하는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 한미약품은 임상에서 랩스트리플아고니스트의 담즙산 축적 감소, 항염증 및 항섬유화 효과를 확인했다.
이도희 기자