윤태종 아주대 약학과 연구진은 나노 유전자 편집 기술을 활용해 췌장암 치료제 개발에 성공했다고 17일 발표했다.아주대학교 제공
아주대학교 연구진이 나노 유전자 편집 기술을 활용해 췌장암 치료제를 개발하는데 성공했다. 이에 따라 기존 췌장암 치료제에서 치료 효과를 보지 못한 환자들을 위해 활용될 수 있을 전망이다.
17일 윤태종 아주대 교수(약학과)에 따르면 나노 입자 전달체에 두 가지 서로 다른 특성을 갖는 유전자 가위 단백질 소재를 탑재하는 방식을 통해 두 가지의 유전적 이상 부위를 동시에 효과적으로 편집함해 새로운 췌장암 치료제를 개발하는 데 성공했다.
관련 내용은 지난 12일 저명 학술지 '바이오머티리얼즈' 온라인판에 게재됐다. 논문의 제목은 ‘약물 내성 췌장암 치료를 위한 원샷-이중 유전자 편집(One-shot dual gene editing for drug-resistant pancreatic cancer therapy)’이다. 조영석 가톨릭대 교수(의과대학 소화기내과)도 연구에 참여했다.
연구팀이 개발한 치료제는 유전자 변이로 인해 현재 췌장암 치료제로 널리 사용되고 있는 약물(젬시타빈)에 저항성을 보이는 환자들을 위한 것이다. 젬시타빈은 뉴클레오시드 화합물로, 췌장암 세포 안에 흡수돼 유전자에 삽입됨으로써 암 세포의 성장을 억제해 췌장암 환자 치료에 널리 사용돼 왔다.
그러나 췌장암 환자의 약 55% 정도는 두 유전자(KRAS, P53)에 동시 변이가 있어 젬시타빈 약물로 치료 효과를 보기 어렵워 췌장암은 사망률 1위에 해당하는 치료가 어려운 질병으로 남아 있다.
윤태종 교수 연구팀은 유전자 가위 기술을 이용해 새로운 췌장암 치료제를 개발했다. 유전자 가위 기술로 암세포의 유전자 변이 부분을 효과적으로 편집해 냄으로써 치료 효과를 높이는 방법이다.
연구팀은 단백질 형태의 유전자 가위 물질을 나노 캐리어(LNP)에 탑재하는 경우 매우 안정적으로 혈관 내에 존재하게 되고, 결국 암 세포에 표적 전달이 가능하다는 점을 활용했다.
이 방법을 이용하면 하나의 나노 캐리어 나노 입자에 두 가지의 유전자 변이(KRAS, P53)를 동시에 편집할 수 있으며, 치료 효과를 극대화할 수 있다.
연구팀은 나노 캐리어 표면에 췌장암 표적을 위한 항체를 도입, 표적 항암제와 유사하게 췌장암 세포에만 유전자 가위 소재를 전달했다. 이와 함께 이 경우 부작용이 최소화되고 치료 효과를 극대화할 수 있음도 확인했다. 생체 내 실험(in vivo)에서 암 조직으로의 유전자 가위 소재 전달 효율은 60%에 달했으며, 동물 모델에서의 치료 효과도 대조군 대비 높았다.
윤 교수는 “이제 유전자 가위 기술에 나노 캐리어(LNP) 기술을 접목함으로써 혈관 주사를 활용하는 방안이 가능해졌다”며 “보다 다양한 질병의 치료에 이를 적용할 수 있게 되어, 나노-유전자 편집 기술의 활용 범위가 확장될 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.
한편 윤 교수는 아주대 산학협력단 산하 엔포유기술지주회사의 자회사인 ㈜무진메디의 대표를 맡고 있다. 연구팀은 이 회사를 통해서 임상 시험을 진행할 계획이다. 수원=윤상연 기자 syyoon1111@hankyung.com