파로스아이바이오는 차세대 급성골수성 백혈병 'NRAS' 돌연변이 표적 항암제 'PHI-501'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 10일 밝혔다.
PHI-501은 NRAS의 신호 경로를 표적화한 치료제다. NRAS는 급성골수성 백혈병에서 세포의 분화, 증식, 생존 등에 중요한 역할을 하는 단백질이란 설명이다. NRAS 돌연변이에 의해 세포 성장 신호가 지속적으로 전달돼, 세포가 계속 자라게 되면서 암이 성장하게 된다.
파로스아이바이오는 2019년 주력 후보물질인 차세대 급성골수성 백혈병 'FLT3' 저해제 'PHI-101 AML'이 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았었다.
급성골수성 백혈병은 65세 이상의 고령층에서 급격하게 발생이 증가하는 희귀난치성 질환이다. 미국 및 유럽 등에서 많이 발생하고 있다. 시장조사기관 디시전 리소스 그룹에 따르면 치료제의 세계 시장 규모는 2025년 25억달러(약 2조7500억원)로 전망된다.
로슈의 수석연구원 출신으로 지난해 파로스아이바이오에 합류한 한혜정 신약총괄개발 사장은 "이번 희귀질환치료제 지정으로 추후 FDA의 임상 승인 및 허가 심사기간 단축, 전문의약품 허가 신청비와 세금 감면 및 7년 간 독점권 인정 등 다양한 혜택을 받을 것"이라며 "PHI-501의 가치를 인정받고 글로벌 임상 개발을 보다 가속화할 수 있을 것"이라고 말했다.
파로스아이바이오는 최근 안양 본사에 합성 및 바이오 연구실을 자체 설립했다. 인공지능 신약개발 플랫폼인 케미버스를 통한 신약후보물질의 설계 및 발굴과 더불어 합성물질의 구현까지 자체적으로 연구개발할 수 있는 환경을 구축했다. 서울사무소도 개소해 바이오인공지능연구소를 확장 운영하고 있다. 주관사인 한국투자증권과 함께 2022년 코스닥시장 상장을 위한 준비를 진행 중이다.
한민수 기자