카이노스메드는 자회사 패시네이트 테라퓨틱스를 통해 파킨슨병 치료제 ‘KM-819’에 대한 임상 2상을 미국 식품의약국(FDA)에 신청했다고 18일 밝혔다.
임상 2상은 환자 288명에게 약물을 2년 간 투여한 후 효능을 평가하는 방식으로 진행된다. 시간이 지나면서 악화되는 파킨슨병 증세를 멈추거나 억제하는 질환조절 치료제로서의 효능을 평가한다. 앞서 9개월의 장기 동물독성 시험에서 약물에 의한 부작용은 발견되지 않았다는 설명이다.
먼저 건강하고 나이가 많은 참가자 24명과 파킨슨병 환자 24명에게 KM-819를 200㎎ 400㎎ 800㎎씩 투여해 적정 용량을 확정한다. 임상 1상에서 400mg까지 투여했는데 부작용이 없어, 더 높은 용량으로 임상을 진행한다는 계획이다. 용량이 결정된 후, 미국 내 병원에서 본격 임상 2상을 시작한다.
회사에 따르면 KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 ‘FAF1’ 단백질의 과발현을 억제해 신경세포의 사멸을 막는다. 또 자가포식 기능을 활성화해, 파킨슨병을 일으키는 주요 단백질인 ‘알파시누클레인’의 축적을 막는 혁신신약으로 개발 중이다.
특히, 임상 2상 이후 개발을 포기한 사노피나 바이오젠의 파킨슨병 치료제 후보물질과 표적이 다르다는 설명이다. 이번 임상에서 효능을 보이면 파킨슨병에 대해 질환조절 효능이 있는 최초의 치료제가 될 것으로 기대하고 있다.
회사 관계자는 “KM-819가 동물실험에서 알파시누클레인의 축적을 감소시켜 동물의 운동기능 개선 효과와 함께 수명을 연장시키는 효과를 보였다”며 “KM-819를 투여한 쥐들의 생존율이 투여하지 않은 쥐들의 생존율보다 높았다”고 말했다.
카이노스메드는 이번 2상에서 효능을 확인한 후 글로벌 제약사로의 기술이전을 추진할 계획이다.
회사 관계자는 “파킨슨병 치료제로 국내 1상에 이어 미국에서 2상을 진행하게 됐다”며 “그동안 동물모델에서 확인한 KM-819의 높은 효능을 파킨슨병 환자에게서도 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.
카이노스메드는 다계통위축증의 국내 임상 2상도 준비 중이다.
이도희 기자