헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 임상 2a상에서 전체 환자의 절반이 총 세 번의 치료 주기(사이클) 중 첫 번째 사이클을 마쳤다고 5일 밝혔다.
임상 2a상은 ALS 환자 18명을 대상으로, 미국의 4개 임상시험센터와 한국의 한양대병원에서 진행 중이다. 180일 간 총 세 번의 치료 사이클로 진행된다.
주평가지표는 안전성으로, 임상 기간 동안 발생한 중대한 이상반응의 발생을 조사한다. 이와 함께 ALS 환자의 신체 기능을 측정하는 'ALSFRS-r'의 기저치 대비 변화, 근육 기능 및 강도의 변화, 질병 특이적 및 환자 자가보고에 의한 건강 상태 변화 정도 등을 측정한다.
헬릭스미스는 임상 2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이다.
김선영 헬릭스미스 대표는 “글로벌 제약사와 엔젠시스의 기술이전 가능성을 논의할 때 가장 관심을 받는 적응증이 ALS”라며 “이번 2a상에서 엔젠시스의 안전성과 유효성이 발견될 경우, 그 파장이 클 것“이라고 말했다.
김예나 기자