코아스템은 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타 알주’의 국내 임상 3상 모집 목표인 115명 중 10명의 환자를 예상보다 빠르게 등록했다고 18일 밝혔다.
루게릭병은 근육이 위축되는 신경계 난치성 질환이다. 뉴로나타 알주는 루게릭병을 치료하기 위해 코아스템이 개발한 줄기세포치료제다.
회사는 뉴로나타 알주에 대해 2015년 식품의약품안전처로부터 3상 조건부 시판허가를 받았다. 정식 판매허가를 받기 위해 지난달부터 국내 5개 임상기관을 통해 임상 3상을 진행하고 있다.
첫 환자는 지난달 24일에 한양대병원에서 등록됐다. 이후 한 달이 지나지 않아 한양대병원과 양산부산대병원에서 총 10명을 모집했다. 회사는 코로나19 상황이 진정되지 않았음에도 환자 모집 속도가 빠른 것으로 파악하고 있다.
코아스템은 첫 투여부터 마지막 환자 투여가 완료되는 시점까지 총 2년이 걸릴 것으로 예상하고 있다. 모든 투여가 완료된 이후에는 1년 동안 임상에 참여한 모든 환자의 자료를 수집하고 분석할 예정이다. 회사는 환자 모집 속도가 빠른 만큼 일정이 단축될 것으로 기대하고 있다.
김경숙 코아스템 대표는 “환자분들의 높은 참여율과 데이터 수집을 얼마나 효율적으로 빠르게 진행하는가에 따라 임상 기간을 단축할 수 있다”며 “환자 모집이 빨라지면 향후 데이터 수집 및 분석 기간도 앞당겨 계획보다 단축된 일정 내에 임상을 완료할 수 있을 것”이라고 말했다.
이번 국내 임상 3상 결과는 미국 식품의약국(FDA)의 바이오의약품품목허가(BLA) 신청의 근거 자료로도 사용된다. 회사는 작년 7월 FDA로부터 국내와 같은 임상시험계획(IND)으로 3상을 승인받았다. 한국에서 한국인 대상으로 임상을 진행한 결과를 미국 품목허가를 위한 자료로도 인정한다는 것이다. 루게릭병의 경우 인종간의 차이가 없다는 학계의 보고가 있어 가능했다는 설명이다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com