안트로젠은 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 이영양성수포성 표피박리증 환자를 대상으로 한 줄기세포 치료제 ‘ALLO-ASC-SHEET’의 임상 3상을 승인받았다고 8일 밝혔다.
이영양성수포성 표피박리증은 유전적으로 ‘콜라겐7’에 결함이 생겨 발생하는 희귀 유전질환이다. 콜라겐7은 피부의 표피와 진피 사이를 이어주는 역할을 하는 단백질이다. 이 콜라겐7 생성이 잘 되지 않으면 표피와 진피 사이가 쉽게 벌어지면서 가벼운 외상에도 수포와 궤양이 발생하기 쉽다. 이 표피박리증 환자 상당수는 유아동기에 사망하거나 정상적인 삶을 영위하기 어렵다.
업계에선 이영양성수포성 표피박리증 치료제 시장이 연간 수조원 규모로 형성될 것으로 전망하고 있다. 현재까지 이 질환을 대상으로 한 치료제는 출시되지 않았다. 시트 형태로 된 줄기세포 치료제를 이용하는 경우 연간 치료 비용이 8억원에 달할 전망이다. 안트로젠이 임상을 진행할 일본에선 이 질환으로 치료받으려는 환자가 500명 이상인 것으로 알려졌다.
안트로젠은 일본 내 대학병원 3곳에서 이영양성수포성 표피박리증 환자 6명을 대상으로 ALLO-ASC-SHEET을 투여할 예정이다. 시트 형태로 피부에 붙이는 줄기세포 치료제다. 손상부위 상처를 치유하고 피부조직 재생을 촉진하는 방식으로 치료 효과를 낸다.
회사는 이미 일본에서 실시한 임상 2상을 통해 치료제 투여 후 효과가 지속적으로 유지되는 것을 확인했다. 회사 관계자는 “환자 1인당 의약품 투여량을 고려해 볼 때 시판 후 상당한 규모의 시장이 확보될 것”이라며 “일본에서 시판 허가를 받으면 이 희귀질환을 겪는 환자들의 삶의 질 개선에 크게 기여할 것이다”고 말했다.
안트로젠은 이 표피박리증 치료제로 국내서 임상 1·2상을 진행 중이다. 미국에선 희귀의약품으로 지정받아 임상 1상을 계획하고 있다. 당뇨병성 족부궤양 치료제인 ‘ALLO-ASC-DFU’는 국내서 임상 3상 중이다. 회사는 서울 강서구 마곡동에 의약품 제조 및 품질관리기준(cGMP)을 충족할 수 있는 줄기세포 생산시설을 구축 중이다.
이주현 기자 deep@hankyung.com