한미약품은 협력사인 스펙트럼이 포지오티닙 글로벌 2상(ZENITH20)의 두번째 코호트 연구 결과를 발표했다고 28일 밝혔다. 이번 연구 결과를 토대로 스펙트럼은 신약허가신청(NDA) 계획 논의를 위한 미 식품의약국(FDA) 회의를 추진할 계획이다.
한미약품이 개발해 2015년 스펙트럼에 기술수출한 포지오티닙은 현재 'Exon20' 변이 폐암 및 유방암 등의 치료 혁신신약으로 개발되고 있다.
코호트2 연구는 치료 이력이 있는 'HER2 Exon20' 변이 비소세포폐암 환자 90명을 대상으로 했다. 하루 한 번 포지오티닙 16mg을 경구 투여했다.
코호트2에 등록된 모든 환자들은 적어도 1회 이상의 사전 치료(화학요법 및 면역요법 등)에 실패했다. 환자의 67%(60명)는 2회 또는 그 이상의 사전 치료에 실패한 경험이 있다. 임상 전체 환자(ITT) 분석에서 객관적 반응율(ORR)은 27.8%로 나타났다. 사전 정의된 통계학적 가설을 기반으로 예상한 치료 전력이 있는 환자들의 ORR 최소값은 17%였으나, 실제 ORR 최소값은 18.9%로 유의미한 결과를 나타냈다.
반응지속기간 중앙값(mDOR)은 5.1개월, 추적관찰기간은 8.3개월이다. 질병조절율(DCR)은 70%, 무진행 생존기간 중간값(mPFS)은 5.5개월이었다. 안전성 및 부작용 정도 등은 다른 2세대 'EGFR TKI' 제제 및 코호트1 연구에서 확인된 수준과 비슷했다. 3등급 부작용 중 발진은 30%, 설사는 26%로 나타났다. 코호트2에서 폐렴은 나타나지 않았다.
스펙트럼의 프랑수아 레벨 최고의학책임자(CMO)는 "아직까지 승인된 HER2 Exon20 변이 비소세포폐암 치료제는 없다"며 "코호트2의 고무적인 연구 결과를 바탕으로 FDA와의 미팅을 계획하고 있다"고 말했다.
현재 스펙트럼은 다양한 적응증 확보를 위해 포지오티닙 ZENITH20 임상을 7개의 코호트로 확장해 연구하고 있다.
코호트 1부터 4는 각기 다른 통계학적 가설을 바탕으로 ORR 등의 1차 평가변수를 확인하는 연구다. 코호트 5~7은 탐색 연구다. 작년 12월 스펙트럼은 코호트1 연구의 주요 결과가 목표치에 도달하지 못했지만 임상적 유효성을 확인했다고 밝혔다.
코호트1 연구 결과를 바탕으로 스펙트럼은 ZENITH20 임상의 구조를 변경해 저용량 일 1회 투여 및 일 2회 투여 요법도 시행하고 있다. 환자 모집이 이미 완료된 코호트 2와 3 연구에는 변경 구조가 영향을 미치지 않는다. 코호트3의 연구 결과는 올 하반기 중 확인할 수 있을 것으로 예상된다.
한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com