헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 당뇨병성 신경병증(DPN) 치료제 '엔젠시스'의 후속 임상 3상 계획(프로토콜)을 제출했다고 31일 밝혔다.
주평가지표는 첫 주사 후 6개월이 지난 시점에 환자가 작성한 통증일기에 기록된 지난 1주일 간의 평균 통증이 위약에 비해 얼마나 감소하는지 확인하는 것이다. 지난해 9월에 발표한 임상 3상의 주평가지표는 첫 주사 후 3개월이 지난 시점에서 나타나는 위약 대비 통증 감소 효과였다. 당시 김선영 대표는 "통증 감소 효과를 명백히 확인하는 전략을 구사하기 위해 후속 임상에서는 1차 지표를 180일 시점으로 할 것"이라고 말했다.
부평가지표는 두 가지다. 첫 주사 후 6개월이 지난 시점에 BPI-DPN으로 측정한 지난 1주일 간의 가장 심한 통증이 위약에 비해 얼마나 감소하는지 확인한다. 첫 주사 후 6개월이 지난 시점에 지난 1주일 간 평균 통증의 감소 효과가 50% 이상인 환자 수의 비중이 위약군에 비해 통계적으로 유의한지도 확인한다.
대상 환자는 프리가발린, 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 임상 3상에서는 이들을 제외하지 않았다. 환자 규모는 처음에 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 피험자 수를 조정할 계획이다.
임상 데이터의 질을 높이기 위해 임상 운영을 효율화하기로 한 점도 눈에 띈다. 스크리닝 기간에 통증일기를 성실하게 작성하지 않은 환자를 제외한다. 주기적으로 소변검사를 실시해 병용이 금지된 약물을 사용했는지 확인한다. 통증 임상의 데이터 관리에 역량이 있는 임상시험수탁기관(CRO) 업체를 선정해 임상 데이터와 피험자를 관리하게 한다.
김 대표는 "임상 전반을 관리하는 1차 CRO로 PRA 헬스 사이언스를 선정한 데 이어 통증 임상을 전문적으로 다루는 CRO를 활용할 것"이라며 "통증 분야의 세계 최고 전문가로 구성된 위원회를 조직한 끝에 준비한 계획으로서 반드시 성공하겠다"고 했다.
임유 기자 freeu@hankyung.com